Zelboraf(vemurafenib)威罗菲尼获FDA批准治疗血癌

2017年12月11日

在2017年 11月7日,罗氏(Roche)药物Zelboraf(vemurafenib)增加了适应症获美国FDA批准,用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病(ECD)的成人患者,这是首个FDA批准的针对ECD的疗法。

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ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人,平均发病年龄在54岁(21-77岁),无性别差异。目前对于这种疾病的发病原因尚不明确,是单克隆增生性疾病还是多克隆反应性疾病仍无定论。本病累及范围广泛,最常见的是长骨受累(32%),50%的患者有其他组织浸润,包括皮肤、眶后及眶周组织、下丘脑-垂体轴、心脏、肾脏、神经系统、后腹膜腔、肝、脾、骨骼肌、肾上腺,另外乳腺、甲状腺、睾丸也有个案报告。该疾病的病理镜下特点主要为泡沫样组织细胞增生浸润。20%的患者有肺部受累,表现为不同程度的肺间质纤维化。据估计,ECD影响了全世界600至700名患者,约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

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Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制剂,能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用,来抑制癌细胞的生长。这款药物在2011年就获得FDA批准,用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对的是BRAF V600E突变,所以研究人员相信它有望用于ECD的治疗。针对这一适应症,FDA曾授予Zelboraf优先评审资格、突破性疗法认定,以及孤儿药资格。

Zelboraf此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者,研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例(总体缓解率,ORR)。结果显示,经Zelboraf治疗的患者的ORR达到54.5%,其中11名患者(50%)获得部分缓解,1名患者(4.5%)获得完全缓解。使用Zelboraf的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

FDA的这一选择意味着罹患ECD病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择,这款首个获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞,这给患者及其家属带来了新的希望。罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说:”我们致力于寻找新的方法,将药物带给需求尚未满足的患者。我们很高兴这个创新的临床试验帮助确定Zelboraf能治疗这种罕见疾病。”

祝贺罗氏这一罕见病适应症的获批,并期待在临床应用中再创佳绩。


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