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1月
Inrebic (fedratinib)使40%的患者骨髓纤维化综合评分改善超过50%
Inrebic (fedratinib)成为近十年来美国FDA批准的首个骨髓纤维化新药,将为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。2011年,诺华公司的JAK1/JAK2抑制剂Jakafi(ruxolitinib)获得FDA批准,成为首个治疗骨髓纤维化的药物。 骨髓纤维化是一种罕见血液肿瘤,美国有1.6-1.8万患者。顾名思义这个疾病的主要临床表现是骨髓的纤维化,但具体发病机理还比较模糊。JAK/STAT通路过度活跃是主要细胞水平的异常, 60%原发、95%继发患者有JAK2 V617F变异。这个变异发生在JH2伪激酶蛋白域、导致该负调控机制对激酶蛋白域抑制功能下降,令JAK2过度活跃。 在... 查看详情