30
11月
首个腱鞘巨细胞瘤药物Turalio(pexidartini)显著改善ORR
治疗成年症状性腱鞘巨细胞瘤患者(TGCT)的集落刺激因子受体抑制剂Turalio(pexidartini)已获美国FDA批准上市，是目前唯一批准用于TGCT患者的药物。 TGCT是一种多见于儿童和青少年的罕见软组织肿瘤，它影响滑膜(覆盖关节间隙表面的薄层组织)和肌腱鞘(覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织)。这一疾病会让患者出现虚弱症状，如疼痛、僵硬和运动受限。而且还可显著影响患者的生活质量，甚至或许会导致严重残疾。虽然这种肿瘤通常是良性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长，对周围组织造成损害。手术仍是标准一线治疗选择，部分患者多次接受滑膜切除术，有的甚至需要全关节置换。 Tura... 查看详情
29
11月
妊娠晚期(27~36周)接种Boostrix可预防新生儿百日咳
美国食品药品监督管理局（FDA）扩大批准Boostrix（一种Tdap疫苗）在妊娠晚期(27~36周）群体中的接种，用以预防2月龄以下婴儿百日咳。 百日咳是一种高度传染性的呼吸道疾病，由生活在口腔、鼻子和喉咙的百日咳博德特氏菌引起，很容易通过因咳嗽或打喷嚏产生的飞沫在人与人之间传播。最初症状通常出现在感染后7~10天，包括轻微的发烧、流鼻涕和咳嗽，通常逐渐发展成阵发性咳嗽，之后形成百日咳。在所有年龄阶段中，婴儿患上和出现严重并发症的风险最高。怀孕期间接种的疫苗会增强母亲体内的抗体，然后将其转移给发育中的婴儿。Boostrix之前被FDA批准用于预防10岁及以上儿童的破伤风、白喉和百日咳，最新的... 查看详情
27
11月
Vanflyta(quizartinib)降低急性髓细胞白血病患者死亡风险，延长生存期
全球性关键QuANTUM-First试验（NCT02668653）是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期研究，入组了539例年龄18-75岁、新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病(AML)患者，评估了Vanflyta(quizartinib)联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固化疗、以及将quizartinib作为巩固后的持续单药治疗。试验中，患者以1:1的比例随机分为2个治疗组，接受quizartinib或安慰剂联合蒽环类和阿糖胞苷类药物治疗。符合条件的患者，包括那些接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，继续使用quizartinib或安慰剂长达36个周期。 数据显示，与... 查看详情
26
11月
CyclASol(环孢霉素滴眼液)治疗干眼症体征和症状获得积极结果，满意度高
CyclASol(环孢霉素滴眼液)是一种首创的局部治疗环孢菌素，不溶于水，该产品不含油，不含表面活性剂，并且由于新型载体也不含防腐剂。这为患者提供了额外的临床益处，可提高耐受性和减少视觉障碍。 在研局部抗炎滴眼液CyclASol治疗干眼症的第二项关键性3期临床试验获得积极结果。试验结果显示，在第29天时，接受CyclASol治疗的患者症状改善显著优于对照组，应答者比例也更高，且药物两周就观察到起效。Novaliq计划与美国FDA讨论试验最新结果和递交新药申请的下一步行动。试验在主要体征终点表现出相比对照组更优的改善，即第29天时，CyclASol组患者全角膜荧光素染色评分较基线的变化更多。绝大... 查看详情
25
11月
鲁索替尼乳膏Opzelura(ruxolitinib)——白癜风患者有望恢复肤色的新治疗方法
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞(melanocyte)丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。JAK信号通路的过度活跃被认为驱动了白癜风发病机制和疾病进展中的所涉及的炎症。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口。在美国，有超过150万人被诊断为白癜风，总的患病人数估计在200-300万，大多数患者(约85%)患有非节段型白癜风。白癜风可发生在任何年龄，但许多患者会在30岁之前经历初步症状。 TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1(NCT04052425)和TRuE-V2(NCT04057573)，在青少年和成人(≥12岁)白癜风患者中... 查看详情
25
11月
白癜风与新药Opzelura芦可替尼乳膏(ruxolitinib)
白癜风是一种相对常见的疾病，皮肤无法产生色素。 色素形成细胞（黑素细胞）被破坏，皮肤变白。所有民族和大约1-2%的人都受到这种情况的影响。 是什么原因造成的？ 白癜风的病因被认为是未知的。然而，最近的研究表明，这是一种自身免疫性疾病，身体的免疫系统攻击自己的组织。在白癜风中，色素形成细胞是靶标。易患这种疾病的人包括： 遗传性：10% 的病例有家族史。 皮肤损伤 情绪因素 压力会引发或加重病情。 它是什么样子的？ 白癜风表现为皮肤上有尖锐边缘的白色区域，通常在受感染的皮肤上没有发生任何炎症。这与皮肤会局部变黑的色素沉着相反，患白癜风时，皮肤完全失去色素，变得非常苍白，就像漂白了一样。 白癜风可以... 查看详情
24
11月
NICE推荐卡博替尼Cabometyx用于先前治疗过的晚期肝癌
NICE推荐Cabometyx卡博替尼(cabozantinib)作为已使用索拉非尼的晚期肝细胞癌(HCC)的治疗方案 CELESTIAL 3期关键性试验的结果显示，与安慰剂相比，无进展生存期和总生存期有统计学意义的改善 在英国，只有13%被诊断患有肝癌的人存活五年或更长时间 英国国家健康和护理优化研究所(NICE)决定推荐Cabometyx卡博替尼(cabozantinib)作为治疗晚期肝细胞癌（HCC）的一种选择，用于治疗使用过索拉非尼的晚期肝细胞癌（HCC）成年人，这是一种原发性肝癌，前提是他们患有Child Pugh A级肝损伤且东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0或1。该建议基于全... 查看详情
24
11月
恩考芬尼与西妥昔单抗联合治疗BRAF V600E突变转移性结直肠癌的疗效评估
恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种激酶抑制剂，可在无细胞无细胞试验中靶向BRAF V600E以及野生型BRAF和CRAF。恩考芬尼(Braftovi)还能够在体外与其他激酶结合，包括JNK1，JNK2，JNK3，LIMK1，LIMK2，MEK4和STK36，并且在临床可实现的浓度(≤0.9μM)下显着降低配体与这些激酶的结合。 相关资料显示，BRAF V600E突变发生在大约10%至15%的转移性结直肠癌患者中，并且常常导致预后不佳。先前在该患者群体中检查化疗方案的研究表明结果不佳。 一项随机、主动对照、开放标签、多中心试验(NCT02928224)评估了恩考芬尼(Bra... 查看详情
24
11月
比美替尼Mektovi(Binimetinib)在黑色素瘤研究中展现了优越性
比美替尼（Binimetinib），商品名为Mektovi，它是一种MEK信号通路抑制剂，是由Array BioPharma公司开发的口服药物。鉴于COLUMBUS临床试验的可喜结果，比美替尼于2018年6月27日在美国首次获批上市，用于无法切除或具有BRAF V600E或V600K突变的转移性黑色素瘤。在开始治疗之前，必须鉴定肿瘤样本中确定存在BRAF V600E或V600K突变。 尽管黑色素瘤仅占所有皮肤癌的1%，但它是侵袭性最强、死亡率最高的皮肤癌类型，必须高度重视。据统计，在全世界所有黑色素瘤病例中，约76%归因于过度暴露于紫外线辐射。尽管紫外线照射是恶性黑色素瘤的最重要原因之一，但其... 查看详情
23
11月
数据表明BREXAFEMME(ibrexafungerp)治疗阴道酵母菌感染的疗效显著优于安慰剂
BREXAFEMME(ibrexafungerp片剂)是一种新的口服抗真菌药物，被批准用于治疗外阴阴道念珠菌病(VVC)，也被称为阴道酵母菌感染。它的作用机制是抑制葡聚糖合成酶，对念珠菌具有杀菌作用，也就是说它能杀死真菌细胞。BREXAFEMME的新药申请(NDA)于2021年6月1日由美国食品和药物管理局(FDA)批准。NDA得到了两项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究(VANISH-303和VANISH-306)的积极结果的支持，其中口服伊brexafungerp在VVC女性患者中显示了疗效和良好的耐受性。BREXAFEMME是20多年来首个被批准的新型抗真菌类药物，是第一种也是唯一一... 查看详情
