03
12月
Vyndaqel(Tafamidis)降低ATTR-CM患者全因死亡率及心血管相关住院风险
关于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM） 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM）是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。 ATTR-CM 有两种亚型：一种是遗传型，又称为突变型，是由转甲状腺素蛋白基因的突变引起的，患病年龄较早，为50至60岁；另一种无突变，这些患者TTR基因... 查看详情
18
11月
Vyndaqel(Tafamidis)对TTR-FAP患者的长期安全性和疗效的评估情况
Vyndaqel(Tafamidis)，由辉瑞公司开发，是一种含活性成份氯苯唑酸的药，为胶囊制剂（20 mg）。Vyndaqel(Tafamidis)用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP），适用于Ⅰ期有多发性神经病症状的成年患者。 Vyndaqel(Tafamidis)性状：Vyndaqel(Tafamidis)为白色至淡红色粉末。Vyndaqel(Tafamidis)几乎不溶于水和甲醇, 很难溶于乙醇(95)。 对Vyndaqel(Tafamidis)的批准是基于关键的临床试验（Fx–005）和公开标记的为期12个月的扩展研究（Fx–006）的结果，它们评估了Vyn... 查看详情
12
11月
Vyndaqel(Tafamidis)疗效优于安慰剂,患者的生活质量评分较好
美国FDA批准了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推荐剂量的不同，它们不可相互替代。 Vyndaqel(Tafamidis)为白色至淡红色粉末。Vyndaqel(Tafamidis)几乎不溶于水和甲醇, 很难溶于乙醇(95)。 Vyndaqel(Tafamidis)的疗效首先在实验模型中进行检测，随后用于人体研究。在128例转甲状腺素蛋白淀粉样变... 查看详情
08
11月
Vyndaqel(Tafamidis)的中文说明书，国内如何购买Vyndaqel(Tafamidis)？
Vyndaqel(Tafamidis)说明书 【商品名】:VYNDAQEL 【成份名】:TAFAMIDIS 【Vyndaqel(Tafamidis)适应症和用途】 Vyndaqel(Tafamidis)转甲状腺素蛋白稳定剂, 可用于治疗成人的野生型或遗传性甲状腺素介导的样变性神经病变, 以降低心血管疾病的死亡率和与心血管有关的住院治疗。 【Vyndaqel(Tafamidis)规 格】 100MG X 30粒, 300MG X 30粒 【Vyndaqel(Tafamidis)用法用量】 每天一次口服VYNDAQEL 80毫克。 【Vyndaqel(Tafamidis)不良反应】 Vyndaqe... 查看详情
28
8月
Acoramidis在ATTR心肌病中展现出令人鼓舞的结果
近期的一项3期临床试验显示，用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的另一种药物取得了令人鼓舞的成果。这项名为acoramidis的药物（BridgeBio Pharma）在ATTRibute-CM试验中，相较于安慰剂，在主要终点上取得了显著的降低，主要终点包括全因死亡率、心血管住院累积频率、N末端前B型钠尿肽（NT-proBNP）以及6分钟步行距离的基线变化。 ATTR-CM的挑战和进展 ATTR-CM是一种导致生命质量下降和死亡率增加的持续恶化的疾病。虽然不久前这种心肌病被认为是非常罕见的，但是影像技术和治疗方法的进步导致全球范围内的诊断激增，且疾病被早期诊断出。ATTR-CM是由... 查看详情
06
7月
Alnylam 的第二种淀粉样变性疗法获得 FDA 批准
在 FDA 批准第一种治疗罕见疾病遗传性 ATTR 淀粉样变性的药物四年后，Alnylam 又获得了第二种药物 Amvuttra 的批准，该药物具有更简单、更适合患者的给药方案。ATTR 淀粉样变性是一种侵袭性、快速进展、使人衰弱和致命的疾病，Alnylam 于 2018 年推出的早期Onpattro (patisiran) 用于治疗与该疾病相关的多发性神经病，这对患者来说是向前迈出的一大步。 Amvuttra (vutrisiran) 也已被批准用于治疗 ATTR 多发性神经病，但 Onpattro 每三周静脉注射一次，而新药则每三个月皮下注射一次。这使其与 Onpattro 和 Ionis... 查看详情
07
12月
Vyndamax(tafamidis)治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病
Vyndamax（tafamidis）是一种处方药，用于治疗患有野生型或遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性 （ATTR-CM） 心肌病的成人，以减少与心脏问题相关的死亡和住院治疗。目前尚不清楚Vyndamax对儿童是否安全有效。 Vyndamax是第一个也是唯一一个，每日一次，单胶囊治疗野生型和遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM），这是一种罕见的严重疾病。 Vyndamax（tafamidis）可以帮助ATTR-CM患者延长寿命，减少与心脏相关的医院就诊次数 在第30个月，在一项针对野生型或遗传性ATTR-CM患者的临床试验中，与未服用Vyndamax（安慰剂组）的患者相比，... 查看详情
