04
4月
欧盟批准罗特西普(Reblozyl)治疗低风险骨髓增生异常综合征成人输血依赖性贫血
2024年04月02日，新泽西州普林斯顿—百时美施贵宝宣布，欧盟委员会(EC)扩大了罗特西普Reblozyl® (luspatercept)的批准范围，将其纳入输血依赖成年患者的一线治疗极低、低和中危骨髓增生异常综合征(MDS)引起的贫血。这一批准覆盖了所有欧盟成员国，但不包括英国（英格兰、苏格兰和威尔士）。 关键研究支持扩大批准范围 这次批准是基于关键的3期COMMANDS研究，该研究显示罗特西普Reblozyl在同时红细胞输注独立性和血红蛋白增加方面比红细胞生成刺激剂阿法依泊汀(epoetin alfa)表现更为优越。安全性结果与之前的MDS研究一致，并与该患者群体的预期症状相符。Rebl... 查看详情
04
4月
FDA批准Fanapt(iloperidone)用于治疗1型双相情感障碍
在精神健康领域，双相情感障碍（Bipolar I disorder，简称BP-I）一直是一种严峻而复杂的疾病，给患者及其家人带来了沉重的负担。针对这一病症的治疗，迄今为止一直是一项具有挑战性的任务。然而，2024年4月2日的一项重大决定可能会改变这一局面：美国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了Fanapt（iloperidone）片剂，用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。这一决定为患者带来了新的希望，也标志着精神健康领域迈出了重要的一步。 Fanapt的审批和效果 Fanapt®作为一种非典型抗精神病药物，自2009年获得FDA批准以来，一直被用于精神分裂... 查看详情
03
4月
欧洲药品管理局接受Obe-cel用于复发/难治成人B-细胞急性淋巴细胞白血病的MAA
欧洲药品管理局（EMA）已接受一项营销授权申请（MAA），旨在寻求批准 obecabtagene autoleucel（obe-cel；前称 AUTO1）用于治疗复发或难治成人 B-细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。这一申请是基于 FELIX 研究的结果，该研究展示了 CAR T 细胞疗法在这一患者群体中的潜在疗效。 研究数据和分析 FELIX 研究概述 FELIX 研究是一项开放标签、多中心的研究，招募了复发/难治 B-ALL 患者。这些患者被分为三个队列：骨髓中至少有 5% 的形态学疾病（队列 A）、处于第二次或更晚的 CR/CRi 且可测量 MRD（队列 B）、以及孤立的非骨髓... 查看详情
03
4月
FDA审查Zanidatamab用于HER2阳性转移性胆道癌的生物制品许可申请
近期，FDA正在审查一项关于Zanidatamab（ZW25）的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗曾接受治疗的HER2阳性晚期胆道癌患者。 胆道癌是一种少见但危害巨大的癌症类型，HER2阳性胆道癌尤其罕见。然而，近年来的研究表明，针对HER2的治疗可能为这一类型的癌症患者带来新的曙光。在此背景下，Zanidatamab的BLA提交给FDA，引发了医学界的关注。 Zanidatamab：一种新的靶向治疗选择 Zanidatamab是一种双表位HER2靶向的双特异性抗体，能同时结合HER2的两个非重叠的表位，从而产生多重作用机制。这种药物的研发是在深入理解HER2阳性肿瘤生物学的基础上进行的... 查看详情
03
4月
NICE推荐卡博替尼(Cabometyx)与纳武单抗治疗晚期肾细胞癌
肾细胞癌（RCC）是一种常见的泌尿系统肿瘤，晚期RCC的治疗一直是医学界的挑战。近年来，随着免疫治疗和靶向治疗的发展，患者的治疗前景有了显著改善。在这个领域的最新进展中，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）正式推荐了卡博替尼（Cabometyx,cabozantinib）与纳武单抗（Opdivo,nivolumab）的联合应用，作为晚期RCC成人患者的一线治疗选择。这一推荐标志着治疗选择的扩展，将为英格兰和威尔士的患者带来更多机会。 卡博替尼与纳武单抗联合应用的背景 NICE指出，这一推荐适用于那些中度或恶性风险疾病患者，这些患者在其他情况下可能会接受纳武单抗与伊匹单抗（Yervoy）或雷... 查看详情
03
4月
Vigpoder口服溶液在难治性癫痫与婴儿痉挛治疗中的应用
近日，Pyros Pharmaceuticals公司推出了一款新的口服溶液——Vigpoder（vigabatrin，氨己烯酸），用于治疗难治性癫痫及婴儿痉挛。这一药物的上市对于那些对其他替代治疗反应不佳，或者潜在益处超过风险的患者来说，提供了一种新的选择。 Vigpoder的应用范围 Vigpoder口服溶液的推出标志着一项重要的进展，特别适用于以下两类患者： 难治性复杂部分性癫痫的辅助治疗：该药适用于2岁及以上的患者，这些患者对多种替代治疗都反应不佳，而且其潜在益处超过了视力丧失的风险。尽管Vigpoder并非一线药物，但其在治疗难治性癫痫中的效果值得期待。 婴儿痉挛的单药治疗：对于1个月... 查看详情
03
4月
Ryzumvi(酚妥拉明滴眼液)治疗药物性瞳孔散大在美国上市
随着医学技术的不断进步，眼科领域的创新药物也在不断涌现。近日，一则振奋人心的消息传来：全球医疗保健公司Viatris宣布，其首款用于逆转药物性瞳孔散大的滴眼液Ryzumvi（phentolamine,0.75%酚妥拉明滴眼液）已在美国上市。这一里程碑式的产品将为那些因药物引起的瞳孔扩张而困扰的患者带来福音。 瞳孔扩张的危害 药物引起的瞳孔散大可能会对患者的生活造成严重影响。散瞳不仅使得患者对光线更加敏感，还可能导致视力模糊，甚至持续长达数小时。这种情况下，患者不仅可能会面临阅读、工作和驾驶等日常活动的困难，还可能引发其他眼部健康问题。 Ryzumvi的问世 Ryzumvi作为一款专有的滴眼液配... 查看详情
02
4月
Nipocalimab获FDA快速通道资格用于降低同种异体免疫孕妇胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症风险
近年来，医学领域的不断发展与创新为许多罕见疾病患者带来了曙光。然而，对于一些特定人群，如怀孕的人，特定的医学需要尚未得到充分的关注与解决。在这样的背景下，美国FDA的一项决定再次为医学界带来了希望。近日，FDA授予了Johnson & Johnson公司的Nipocalimab药物快速通道认定，用于减少免疫异体反应引起的罕见并且严重的胎儿新生儿血小板免疫性血栓性血小板减少症（FNAIT）的风险。这一决定预示着针对孕妇的新型治疗方案有望更快地进入临床应用阶段，为这一特殊人群带来福音。 为何重视FNAIT的治疗？ FNAIT是一种罕见但严重的疾病，它发生在怀孕者的免疫系统错误地攻击发育中的... 查看详情
02
4月
佐米曲坦透皮微孔系统治疗急性偏头痛的一期中期积极结果
2024年3月29日，总部位于圣地亚哥的PassPort Technologies, Inc. (PPTI)宣布了关于急性偏头痛治疗的佐米曲坦/佐米曲普坦（Zolmitriptan）经皮微穿孔系统一期（A部分）临床试验的积极中期结果。佐米曲坦是一种已获FDA批准的处方药，用于治疗偏头痛症状。 初步结果 佐米曲坦PassPort是一个无针组合系统，包括微穿孔设备和佐米曲坦贴片，被应用在个体的上臂上，通过在皮肤上无痛地创建微孔将佐米曲坦输送到全身循环中。 这项32名健康志愿者的开放标签、随机交叉研究测试了佐米曲坦PassPort在3种不同剂量（0.75毫克、1.5毫克和3.0毫克）与口服2.5毫克... 查看详情
02
4月
Enhertu(T-DXd)在治疗HER2+晚期实体瘤方面显示出有效性
随着DESTINY-PanTumor02试验和HERALD/EPOC1806研究的进行，关于Enhertu(T-DXd,Trastuzumab deruxtecan)在多种肿瘤类型中的前景显示出了可喜的数据，包括子宫内膜、宫颈、卵巢、膀胱、胆道、胰腺等。 利用HER2扩增作为靶点 Enhertu(T-DXd)针对的遗传改变被称为HER2扩增。HER2基因有助于调节细胞生长，而该基因的扩增可能导致细胞生长失控和癌症发展。 传统上，通过组织活检来检测HER2扩增。然而，HERALD研究使用了血液检测来识别HER2扩增的患者，并试图在晚期实体肿瘤患者中使用Enhertu(T-DXd)。血液检测分析血... 查看详情
