10
2月
RGX-121治疗II型粘多糖病(MPS II)的关键性试验达到主要终点
近年来，基因治疗技术的突破为罕见疾病的治疗带来了新的希望。在这个领域，REGENXBIO Inc.一直致力于开发创新的治疗方法，以改善患者的生活质量。最近，他们的一项重要研究取得了重大进展，为罕见的II型粘多糖病（MPS II，亦称亨特综合征）的治疗提供了新的希望。这一突破性的研究成果将为临床实践和患者福祉带来革命性的影响。 突破性进展 REGENXBIO Inc.近日宣布了他们针对MPS II治疗的关键性临床试验RGX-121的顶线结果。这项名为CAMPSIITE的试验针对5岁以下被诊断为MPS II的患者展开，结果显示，该试验的关键阶段达到了主要终点，且具有统计学意义。这一重要里程碑的实现... 查看详情
08
2月
阿西米尼布Scemblix(Asciminib)在慢性肾病患者中的安全性和有效性
慢性髓性白血病（CML）以 BCR::ABL1 融合基因的存在为特征，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现彻底改变了其治疗格局。阿西米尼布Scemblix(Asciminib)作为一种STAMP抑制剂，成为对多种传统TKI治疗不耐受或无反应患者的有希望的选择。然而，慢性肾脏疾病患者中阿西米尼布Scemblix(Asciminib)的安全性和有效性研究仍较少。 病例介绍 在这份报告中，我们详细描述了一位62岁患有CML和3期慢性肾脏疾病的患者的病例。该患者主要由于液体潴留导致对传统TKI治疗不耐受。转换为阿西米尼布Scemblix(Asciminib)治疗后，患者取得了深度分子反应，并且没有加重肾功... 查看详情
08
2月
百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)：治疗真性红细胞增多症的利器及其副作用
百斯瑞明BESREMI((Ropeginterferon alfa-2b)作为一种重组干扰素，近年来在治疗成人真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）方面备受关注。PV是一种骨髓增生性疾病，特征是红细胞、白细胞和血小板的异常增多，容易导致血栓形成和其他并发症。百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)通过调节机体内的造血过程，有效地控制血液中红细胞的过度增殖，从而减少与PV相关的并发症的发生。然而，与任何药物治疗一样，百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)也伴随一些副作用。 百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)的作用机制 ... 查看详情
08
2月
FDA授予Vepdegestrant(ARV-471)用于ER+/HER2-转移性乳腺癌的快速通道地位
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Vepdegestrant（ARV-471）授予了快速通道地位，用于ER阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者，这些患者之前接受过内分泌为基础的治疗。这种口服可生物利用的PROTAC蛋白降解剂旨在针对和降解ER以在这一人群中使用。临床前数据表明，该单药疗法导致癌细胞中ER的降解率高达97％，并在多个ER驱动的异种移植模型中引起了明显的肿瘤缩小。此外，与标准的富马酸酮（Faslodex）相比，Vepdegestrant与或不与CDK4/6抑制剂联合使用也被发现可提高抗肿瘤活性。 研究背景及目的 针对胃癌或胃食管结合部腺癌的二线治疗的挑战，近... 查看详情
08
2月
Belantamab Mafodotin(Blenrep)联合治疗显著改善复发/难治性多发性骨髓瘤患者生存期
多发性骨髓瘤是一种涉及骨髓的癌症，常常具有高度复发和难治性的特点。随着医学科技的进步，针对这种疾病的治疗方案也在不断更新和改进。在最新的临床试验中，Belantamab mafodotin-blmf（Blenrep）与硼替佐米（Velcade）和地塞米松（BVd）联合治疗方案在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出了显著的疗效。 BVd联合治疗方案显著改善复发/难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期 根据2024年2月ASCO Plenary Series上的DREAMM-7试验（NCT04246047）的研究结果，Belantamab mafodotin-blmf（Blenrep）加硼替佐米... 查看详情
07
2月
Masofaniten+恩杂鲁胺在mCRPC中显示出潜在持久PSA降低的安全性
在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的道路上，新的药物组合可能带来新的曙光。近期，Christos Kyriakopoulos博士分享了一项正在进行的Masofaniten和恩杂鲁胺Enzalutamide联合治疗mCRPC的临床试验的初步阶段结果。该研究显示，这一联合疗法在安全性方面表现出色，患者可能获得持久的前列腺特异性抗原（PSA）下降。 安全性和耐受性：初步结果 在NCT05075577号临床试验的剂量递增部分，研究人员观察到Masofaniten和Enzalutamide联合治疗在安全性和耐受性方面表现出色。Kyriakopoulos博士表示，双药联合治疗的最常见不良事件（A... 查看详情
07
2月
加拿大卫生部将审查Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化的新药申请
近日，GlaxoSmithKline公司宣布，加拿大卫生部将对Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在髓纤维化患者中的新药申请进行审查。这一消息为那些髓纤维化患者带来了希望，也标志着医学领域对于这一治疗新方向的重视。 Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在SIMPLIFY-1试验中的效果 SIMPLIFY-1试验包括了之前接受JAK抑制剂治疗的髓纤维化患者（n = 432）。他们在为期24周的时间里每日一次口服Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)，或每天两次口服调整剂量的Ruxolitinib（Jakafi）。接受Ruxolitinib治疗的患者可以交叉... 查看详情
07
2月
Tinengotinib在重度预处理的mCRPC中显示早期耐受性和疗效信号
医学领域的不断进步为癌症患者带来了新的曙光。近期的研究表明，Tinengotinib在治疗重度治疗过的转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）患者中展现出了早期的耐受性和疗效信号。本文将介绍Tinengotinib的临床前景，以及它在缓解患者病情方面的潜在作用。 Tinengotinib的初步疗效和耐受性 Tinengotinib是一种谱选择性的多激酶抑制剂，通过单药疗法在重度治疗过的mCRPC患者中表现出可管理的毒性剖面，并呈现出初步的临床益处。根据在2024年泌尿生殖系统癌症研讨会上呈现的数据，对于22名有效评估的患者，Tinengotinib导致了46.2%的客观缓解率，其中有6名患者达到了... 查看详情
07
2月
FDA授予BNT325/DB-1305治疗铂耐药卵巢癌的快速通道资格
在医学科技不断进步的时代，FDA近日对BNT325/DB-1305的快速通道授予成为了医学界的一大利好消息。这标志着下一代TROP2导向的抗体药物复合物在治疗铂类耐药性卵巢癌上迈出了重要的一步。本文将深入研究这一新药的背景、临床前景以及其在填补医学需求上的潜在贡献。 BNT325/DB-1305：背景与FDA的认可 BNT325/DB-1305是一种下一代TROP2导向的抗体药物复合物（ADC），针对的是那些对铂类治疗产生耐药性的卵巢癌患者。FDA的快速通道地位基于正在进行的1/2期试验（NCT05438329）的初步数据，这些数据在2023年ESMO大会上进行了介绍。初步数据表明，在23名T... 查看详情
06
2月
大脑保健补充剂BrainPromise™在美国上市
近日，EyePromise公司宣布其全新大脑保健补充剂产品——BrainPromise正式进入美国市场。这款产品专为大脑健康、性能和保护而设计，提供全面的大脑营养，包括必需的维生素和矿物质，以及抗氧化剂、玉米黄质和叶黄素等成分。随着大量已发表的研究支持，这些成分被认为能够有效对抗氧化应激，带来诸多益处。 BrainPromise的独特之处 EyePromise公司推出的BrainPromise是一款全新的大脑保健补充剂，通过其独特的配方为用户提供全方位的大脑支持。其中包含的玉米黄质和叶黄素等成分被证明具有保护组织免受氧化应激的作用，同时也为大脑带来了长期的健康、优越的功能以及对记忆力的改善。这... 查看详情
