FDA接受Lerodalcibep生物制剂许可申请，用于降低LDL-C水平
2025年2月10日，LIB Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Lerodalcibep的生物制剂许可申请（BLA），该药物旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，适用于有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或原发性高脂血症的高风险患者。这一进展为治疗心血管疾病（CVD）和高胆固醇患者提供了新的希望，尤其是那些无法通过现有药物达到治疗目标的患者。FDA已确定的药物审评截止日期为2025年12月12日，且目前没有计划召开咨询委员会会议。
Lerodalcibep：PCSK9抑制剂的新选择
Lerodalcibep是一种新型的第三代PCSK9抑制剂，属于基于adnectin的小型蛋白质结合物。由LIB Therapeutics开发，Lerodalcibep作为一种单次小剂量皮下注射剂，提供了现有PCSK9抑制剂的一种替代治疗方式。与传统的PCSK9抑制剂相比，Lerodalcibep具有显著的患者友好性，患者每月只需注射一次，无需在家中或旅行时进行冷藏，极大提高了治疗的便利性。
该药物的生物制剂许可申请（BLA）是基于LIBerate计划中的五项全球性三期注册研究结果，这些研究支持了Lerodalcibep对降低LDL-C水平的有效性。LIB Therapeutics公司表示，Lerodalcibep通过长期降低LDL-C，帮助大多数患者实现更为严格的LDL-C控制目标，且在临床试验中显示出优异的安全性和良好的患者依从性。
临床试验结果：显著降低LDL-C水平
Lerodalcibep的临床试验主要集中在高风险心血管疾病患者上，包括患有异质性家族性高胆固醇血症（HeFH）以及10岁以上的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。在LIBerate计划中，近2900名心血管疾病患者或高风险患者参与了研究。这些患者每月接受一次Lerodalcibep注射，治疗持续时间可达52周。
在LIBERATE-HeFH试验中，Lerodalcibep在24周时实现了平均65%的LDL-C降低（对比安慰剂）。约68%的患者LDL-C降低幅度达50%或以上，符合欧洲心脏病学会（ESC）指南推荐的目标。在LIBerate-High Risk（HR）试验中，Lerodalcibep相比安慰剂能在1年的时间里实现高达56%的LDL-C减少，特别是在那些具有或处于非常高风险的心血管疾病患者中，效果显著。
这些试验结果显示，Lerodalcibep能够显著降低高风险患者的LDL-C水平，并且这种效果在延续治疗中得到了维持。在LIBerate开标延伸（OLE）试验中，参与者在72周的治疗过程中，LDL-C水平持续降低超过60%，且无明显的疗效衰退迹象。
Lerodalcibep的长期安全性与有效性
Lerodalcibep在长达72周的开放标签延伸试验中继续展示出其长期的安全性和有效性。对于高风险心血管患者，Lerodalcibep在延长治疗期内仍能维持超过60%的LDL-C降低，而对于HeFH患者，这一数据维持在50%至53%之间，LDL-C水平的绝对值下降至72至76 mg/dL。
此外，Lerodalcibep的长期使用也未见明显的不良反应累积，提示其具有较好的长期耐受性。临床数据表明，Lerodalcibep在为高风险心血管患者提供治疗时，具有良好的安全性和高效的LDL-C降低效果，为患者提供了一种可靠的治疗选择。
全球申请与前景展望
LIB Therapeutics公司表示，在提交美国FDA生物制剂许可申请后，他们计划于2025年第二季度向欧洲药品管理局（EMA）提交市场许可申请。公司表示，Lerodalcibep作为一种具有最佳潜力的PCSK9抑制剂，不仅因其每月一次的小剂量皮下注射方式而更符合患者需求，还因其无需冷藏的特性，进一步提升了患者的用药依从性和便利性。
LIB Therapeutics的首席执行官David Cory指出，Lerodalcibep代表着PCSK9抑制剂领域的一个重要突破。随着这一药物的申请进展，LIB团队将全力准备Lerodalcibep在美国的商业化上市。Cory还强调，Lerodalcibep的推出为患者提供了一个新的治疗选择，尤其是对于那些难以通过现有药物达到LDL-C治疗目标的患者群体。
总结
Lerodalcibep的FDA生物制剂许可申请获得受理，标志着这一创新PCSK9抑制剂在降低高风险心血管疾病患者LDL-C水平方面的潜力得到了进一步认可。通过LIBerate计划的临床试验数据，Lerodalcibep已展现出显著的降脂效果和长期的安全性，其每月一次的小剂量皮下注射方式以及无需冷藏的特点，使其成为患者友好的治疗选择。如果获得批准，Lerodalcibep有望为数百万高风险患者带来新的治疗选择，填补目前心血管疾病治疗中的空白。
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