STELARA(乌司奴单抗)获欧盟批准用于治疗儿童中重度活动性克罗恩病

克罗恩病（Crohn’s disease, CD）是一种慢性炎症性肠病（IBD），尽管在成人中更为常见，但约25%的病例在儿童或青少年时期确诊。相较于成人患者，儿童克罗恩病往往病程更广泛且更严重，可能严重影响生长发育及心理健康。2025年4月2日，强生公司宣布，欧盟委员会（EC）正式批准STELARA®（ustekinumab，乌司奴单抗）用于治疗体重≥40公斤、对传统或生物制剂治疗反应不足或不耐受的中重度活动性克罗恩病儿童患者。这一决定标志着该药物在儿科炎症性肠病领域的重要突破，为患儿提供了新的治疗选择。

儿童克罗恩病的临床挑战

克罗恩病在儿童群体中的表现与成人存在显著差异。由于儿童处于生长发育的关键阶段，疾病引发的慢性炎症可能导致营养不良、生长迟缓和心理问题。常见症状包括腹痛、直肠出血和体重下降，而肠道吸收功能障碍进一步加剧了营养缺乏的风险。此外，长期疾病负担使患儿更易出现焦虑、抑郁等心理健康问题，严重影响其生活质量。

目前，儿童克罗恩病的治疗选择有限，尤其是对传统疗法（如皮质类固醇或免疫抑制剂）或生物制剂（如TNF-α抑制剂）反应不佳的患儿，亟需更安全有效的替代方案。STELARA®的获批填补了这一空白，为临床医生提供了新的武器。

STELARA®的作用机制与现有适应症

STELARA®是一种全人源单克隆抗体，也是首个选择性靶向白细胞介素（IL）-12和IL-23通路的生物制剂。这两种细胞因子在炎症性肠病的发病机制中扮演关键角色，抑制它们可有效调控异常的免疫反应。

在欧盟，STELARA®此前已获批用于以下适应症：

• 成人中重度克罗恩病（对传统疗法或TNF-α抑制剂反应不足的患者）
• 成人中重度溃疡性结肠炎（UC）
• 成人和儿童斑块状银屑病（Pso）
• 银屑病关节炎（PsA）

此次新增的儿童克罗恩病适应症进一步扩展了其临床应用范围，为儿科患者带来希望。

关键临床研究支持获批决定

欧盟委员会的批准主要基于两项重要研究：UNITI-Jr III期临床试验和真实世界研究REALITI的数据。

UNITI-Jr研究：疗效与安全性验证

UNITI-Jr是一项针对2-17岁中重度活动性克罗恩病患儿的全球性研究，评估了乌司奴单抗在52周治疗期（8周诱导+44周维持）内的表现。研究采用开放标签诱导治疗（静脉输注约6mg/kg），随后随机分配至每8周（q8w）或每12周（q12w）皮下注射90mg的维持治疗方案。

关键结果包括：

• 诱导期：52.1%（25/48）的患儿在第8周达到临床缓解（clinical remission），部分患者早在第3周即出现临床应答（clinical response）。
• 维持期：接受q8w和q12w治疗的患儿分别有43.5%（10/23）和60.0%（15/25）在第44周维持临床缓解，内镜下应答率（endoscopic response）分别为22.7%和28.0%。

REALITI研究：真实世界证据补充

REALITI研究进一步验证了乌司奴单抗在常规临床实践中的表现，对比了儿童和年轻成人患者的疗效与安全性。结果显示，该药物在真实世界中的疗效与临床试验一致，为监管决策提供了额外支持。

安全性数据与长期观察

乌司奴单抗的安全性在1项I期和1项III期试验中进行了评估，最长随访时间分别达240周和52周。在71例儿科患者中，其安全性与成人克罗恩病研究中的观察结果相似，未发现新的风险信号。常见不良反应包括上呼吸道感染和注射部位反应，整体耐受性良好。

儿童克罗恩病的未来治疗展望

尽管克罗恩病目前无法根治，但STELARA®(ustekinumab，乌司奴单抗)的获批为患儿提供了更精准的治疗选择。其独特的IL-12/IL-23抑制机制不仅可缓解症状，还可能改善长期预后，减少激素依赖和手术需求。此外，随着更多真实世界数据的积累，未来可能进一步优化给药方案，惠及更广泛的患儿群体。

STELARA®在儿童克罗恩病适应症的获批是炎症性肠病治疗领域的重要进展。这一决定不仅为患儿及其家庭带来了新的希望，也体现了精准医学在儿科疾病中的应用潜力。未来，持续的研究和临床实践将进一步揭示其长期效益，推动儿童克罗恩病管理标准的提升。

强生公司此次取得的里程碑也提醒我们，针对儿童罕见病的药物开发仍需更多关注与投入，以解决未满足的医疗需求，改善全球患儿的生活质量。

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