Rezlidhia(olutasidenib)在特定骨髓增生异常综合征患者中展现显著疗效

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种难以治愈的血液疾病，传统治疗手段有限。近期一项由Sylvester综合癌症中心领导的研究发现，针对携带IDH1基因突变的MDS患者，靶向药物Rezlidhia(olutasidenib)展现出显著的临床效益。

药物作用机制与适应人群

Rezlidhia(olutasidenib)是一种靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的口服抑制剂。该药物通过特异性阻断mIDH1蛋白的异常活性发挥作用，适用于经基因检测确认存在IDH1突变的MDS患者。研究显示，此类突变在MDS中的发生率为3%-5%。

临床研究数据

这项发表在《Blood Advances》的研究纳入了22例中危至极高危的IDH1突变MDS患者，其中86%属于高危或极高危组。患者接受Rezlidhia单药或联合阿扎胞苷治疗，结果显示：

• 总体缓解率达到59%
• 输血依赖患者中有较高比例实现脱离输血
• 全组中位总生存期为27.2个月
• 复发/难治性患者中位生存期为16.3个月

安全性特征

Rezlidhia表现出良好的安全性，治疗相关副作用较少。这一特性使其特别适合老年或体质较弱的患者群体，这些患者通常难以耐受传统高强度化疗。

临床实践影响

基于该研究结果，美国国家综合癌症网络（NCCN）指南已更新推荐：

• 将Rezlidhia（单用或联合阿扎胞苷）纳入IDH1突变MDS的治疗方案
• 对高危患者推荐Rezlidhia联合阿扎胞苷作为一线治疗方案

Rezlidhia(olutasidenib)为特定分子亚型的MDS患者提供了新的治疗选择，其疗效数据显著优于传统治疗方案。该研究进一步证实了精准医疗在血液系统恶性肿瘤治疗中的重要性，为临床决策提供了重要依据。

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