欧盟批准Brinsupri(Brensocatib)用于非囊性纤维化支气管扩张症治疗

2025年11月18日，Insmed Incorporated今日宣布，欧盟委员会已批准Brinsupri（Brensocatib 25毫克片剂）用于治疗12岁及以上、过去12个月内发生两次或以上急性加重的非囊性纤维化支气管扩张症患者。Brinsupri是首款针对该疾病的创新疗法，也是欧盟范围内首个且唯一获批用于NCFB的治疗方案。基于其对公共卫生的重要价值，该药物通过了欧洲药品管理局的加速评估程序。

NCFB是一种慢性进行性疾病，可导致永久性肺损伤和肺功能下降。与其他以气道狭窄为特征的呼吸系统疾病不同，支气管扩张症患者的气道会永久性扩大，导致黏液和细菌更难以清除，从而引发持续性炎症和感染。该疾病的典型特征是频繁急性加重，期间咳嗽、痰量增多、呼吸急促和疲劳等症状会显著恶化。据估计，欧盟约有60万人被确诊患有NCFB，另有约200万人可能尚未确诊。

本次批准基于对上市授权申请材料的全面科学评估，包括发表于《新英格兰医学杂志》的三期ASPEN研究和二期WILLOW研究数据。在ASPEN研究中，与安慰剂相比，每日服用25毫克Brinsupri的患者年急性加重率降低19.4%。Brinsupri 25毫克同时达到多个次要终点，包括显著延长首次急性加重时间、提高治疗期间无急性加重患者比例。通过支气管扩张剂后一秒用力呼气容积测定，接受25毫克Brinsupri治疗的患者在第52周时肺功能下降幅度显著减小。两项研究均评估了药物安全性，最常见不良反应包括头痛（9.2%）、角化过度（5.9%）、皮炎（4.2%）、皮疹（4.1%）、上呼吸道感染（3.9%）和皮肤干燥（3.0%）。

欧盟委员会批准决定基于欧洲药品管理局人用药品委员会于2025年10月16日出具的积极意见。Insmed将于2026年初启动在欧盟各国的准入流程，确保符合条件患者能够获得Brinsupri治疗。

目前Brensocatib的上市申请正在接受英国药品与保健品管理局和日本医药品医疗器械综合机构的审评。

关于Brinsupri（Brensocatib）

Brinsupri（Brensocatib）是一种小分子、每日一次口服的二肽基肽酶1可逆抑制剂。在美国，Brinsupri（Brensocatib 10毫克和25毫克片剂）适用于12岁及以上成人和儿童非囊性纤维化支气管扩张症的治疗。在欧盟，Brinsupri（Brensocatib 25毫克片剂）获准用于治疗12岁及以上、过去12个月内发生两次或以上急性加重的NCFB患者。该药物通过抑制中性粒细胞中中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化，靶向作用于NCFB慢性气道炎症的关键驱动因素。目前正在评估Brensocatib在其他中性粒细胞介导疾病中的潜在治疗价值。

关于ASPEN研究

ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究，旨在评估Brensocatib对非囊性纤维化支气管扩张症患者的疗效、安全性和耐受性。研究在35个国家设立391个活性研究中心，招募1680名成年患者和41名青少年患者。成年患者（18-85岁）按1:1:1比例随机分组，青少年患者（12-18岁以下）按2:2:1比例分组，分别接受每日一次10毫克Brensocatib、25毫克Brensocatib或安慰剂治疗，持续52周后进入4周停药观察期。

关于WILLOW研究

WILLOW是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、多国家的二期临床研究，旨在评估每日一次Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者24周的疗效、安全性、耐受性及药代动力学特征。研究在116个中心开展，纳入256例筛查前12个月内至少发生过两次肺部急性加重的成年NCFB患者。患者按1:1:1比例随机分配至10毫克Brensocatib组、25毫克Brensocatib组或安慰剂组，主要疗效终点为24周治疗期内首次发生肺部急性加重的时间。

关于支气管扩张症

非囊性纤维化支气管扩张症是一种慢性、进行性、炎症性肺部疾病，由于感染、炎症、肺组织损伤和黏液纤毛功能障碍的恶性循环导致气道永久性扩张。患者常经历反复急性加重，需要抗生素治疗和/或住院干预。临床症状包括慢性咳嗽、过量痰液产生、呼吸急促、疲劳和反复呼吸道感染，这些症状会加剧基础疾病进展。据估计，欧盟约有60万确诊患者，另有约200万潜在未确诊人群。

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