FDA授予Giredestrant用于ER阳性早期乳腺癌的优先审评资格

2026年6月1日，罗氏集团旗下基因泰克对外发布消息，美国食品药品监督管理局正式受理giredestrant的新药上市申请，同时为该药品授予优先审评资质，本次申报适应症锁定成人雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期早期乳腺癌辅助治疗，依照美国处方药使用者付费法案相关要求，FDA预定在2026年11月30日完成本次上市申请的最终审评批复工作Genentech。giredestrant研发代号为GDC-9545，属于新一代在研口服选择性雌激素受体降解剂，也是现阶段唯一在早期乳腺癌根治性治疗场景中拿到Ⅲ期临床试验阳性结果的口服SERD类药物，药物的整体研发项目由基因泰克全权推进，布局覆盖早期、晚期不同分期的雌激素受体阳性乳腺癌全治疗阶段。

从药物作用机理来看，giredestrant凭借高亲和能力结合雌激素受体配体结合区域，抢先阻断内源雌激素与受体结合的通路，同时诱导雌激素受体空间构象发生改变，经由机体蛋白酶体途径完成受体降解，从源头切断雌激素信号传导，以此抑制激素依赖型乳腺癌肿瘤细胞持续增殖。不同于临床现有注射剂型SERD药物，该药物采用口服给药形式，每日固定频次服用即可维持稳定体内药物暴露量，在野生型雌激素受体以及携带ESR1基因突变的肿瘤细胞模型当中，均能够展现出明确的受体降解与肿瘤增殖抑制效果，这也是其在耐药人群中具备临床应用潜力的核心药理基础。

支撑本次优先审评申报的关键数据全部来自全球多中心Ⅲ期lidERA临床试验，该项研究总计纳入超过4100例中高危Ⅰ至Ⅲ期雌激素受体阳性、HER2阴性早期乳腺癌受试者，采用头对头对照设计，试验组选用giredestrant开展术后辅助治疗，对照组沿用临床现行标准内分泌治疗方案。研究主要终点设定为无侵袭性疾病生存期，最终统计数据显示，相较标准内分泌治疗，giredestrant能够将患者侵袭性疾病复发或全因死亡的发生风险下降30%，风险比数值为0.70，95%置信区间处于0.57至0.87区间范围，对应统计P值0.0014，数据差异具备明确统计学意义。在三年里程碑节点随访统计中，giredestrant治疗组实现92.4%的患者无侵袭性病变且存活，标准治疗对照组该项数据为89.6%，所有预设临床亚组人群里，受试者均能够稳定观测到无病生存获益表现。截至本次新药申报递交阶段，研究总生存期相关随访数据尚未完全成熟，但现有随访结果已经显现出有利于受试人群的生存获益趋势，后续研究团队会持续跟进长期生存数据更新工作。

安全性相关数据同样取自lidERA试验同期统计结果，受试人群整体药物耐受表现可控，因药物相关不良反应中断治疗的患者占比为5.3%，低于标准治疗组8.2%的停药比例。临床最常观测到的药物相关不良反应集中在轻度关节酸痛、潮热、腹泻、皮肤皮疹几类，重度骨髓抑制等严重不良事件的发生概率处于较低水平，适配早期乳腺癌患者需要数年周期长期辅助用药的临床需求，口服给药模式叠加可控的不良反应表现，有助于提升患者长期用药依从性。

除聚焦早期乳腺癌辅助治疗的lidERA研究外，giredestrant整体临床研发管线同步布局多项Ⅲ期临床试验，其中evERA试验围绕giredestrant联合依维莫司，用于既往经内分泌方案治疗进展、携带ESR1突变的雌激素受体阳性晚期乳腺癌开展研究，依托该项试验数据递交的联合用药上市申请也已经被FDA受理，对应的审评决议时间定于2026年12月。另外persevERA试验探索该药物联合哌柏西利一线治疗局部晚期及转移性乳腺癌，相关试验数据在2026年美国临床肿瘤学会年会对外披露，虽然研究未达成预设统计学终点，但联合方案在无进展生存期层面展现出数值层面的改善趋势；此前Ⅱ期cooperA新辅助治疗试验中，giredestrant单药对比阿那曲唑用于早期乳腺癌术前新辅助，也证实药物具备更优的肿瘤增殖抑制活性，完整的多线临床数据搭建起该药物从术前新辅助、术后辅助到晚期后线治疗的完整临床证据链条。

依托本次FDA优先审评资格落地，giredestrant成为近数十年早期雌激素受体阳性乳腺癌内分泌治疗领域重要候选新药，若后续顺利获批上市，将改变当前早期乳腺癌辅助内分泌治疗的现有用药格局，为全球占比约七成的激素受体阳性乳腺癌患者提供全新口服治疗选择，尤其为中高危术后复发风险人群补充新的风险管控方案。

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