Xermelo（通用名：telotristat ethyl，特罗司他乙酯）是一种口服药物，其作用机制基于对色氨酸羟化酶的抑制。色氨酸羟化酶是血清素生物合成过程中的限速酶，而血清素在类癌综合征腹泻的发生中扮演核心角色。类癌综合征患者体内血清素水平显著升高，这部分源于神经内分泌肿瘤对血清素的过量产生，进而导致肠道分泌与运动功能异常。Xermelo作为前体药物，口服后在体内水解为活性代谢物telotristat，后者对色氨酸羟化酶的体外抑制效力是前体的29倍。通过这一靶向性抑制，该药物能够减少外周血清素的生成，从而降低类癌综合征腹泻的发生频率。该药于2017年2月获得美国食品药品监督管理局批准，同年9月获得欧洲委员会批准，适用于接受生长抑素类似物（SSA）治疗后腹泻仍控制不佳的成年类癌综合征患者。
TELESTAR是一项旨在评估Xermelo有效性与安全性的12周双盲、安慰剂对照、随机、多中心临床试验，研究人群为经病理学确诊的转移性高分化神经内分泌肿瘤患者，均存在类癌综合征腹泻，且在接受稳定剂量的SSA治疗至少3个月后，每日排便次数仍维持在4至12次。该试验共纳入90名患者，平均年龄63岁，年龄范围为37至83岁，其中男性占50%，白人占90%。入组患者被随机分配至Xermelo 250 mg每日三次给药组或安慰剂组，所有患者均继续接受其原有的SSA基础治疗方案。研究期间允许使用止泻药（如洛哌丁胺）和短效奥曲肽作为解救药物，其中43%的患者使用了止泻药，39%使用了胰酶替代药物，29%使用了阿片类镇痛药。
在TELESTAR试验的主要疗效终点上，Xermelo联合SSA治疗组在12周治疗期内平均每日排便次数较基线的变化显示出了相对于安慰剂联合SSA组的优势。Xermelo组患者平均每日排便次数从基线水平减少了约1.4次，而安慰剂组减少约0.6次，两组治疗差异的估计值为-0.8次。将疗效以更直观的指标衡量，Xermelo组中有33%的患者实现了每日排便次数平均减少至少2次，而在安慰剂组中这一比例为4%。此外，对该试验数据的进一步分析表明，Xermelo联合SSA治疗12周后，达到持续反应（定义为从首次出现连续2周平均排便频率较基线改善≥30%开始）的患者比例为75%，而SSA单药治疗组为55%。
TELESTAR试验的安全性数据显示，Xermelo治疗期间报告的不良事件类型与安慰剂组相似。在Xermelo组（N=45）中，发生率≥5%且高于安慰剂组的不良反应包括：恶心（13% vs 11%）、头痛（11% vs 4%）、γ-谷氨酰转移酶升高（9% vs 0%）、抑郁（9% vs 7%）、外周性水肿（7% vs 2%）、胃肠胀气（7% vs 2%）、食欲减退（7% vs 4%）以及发热（7% vs 4%）。值得注意的是，Xermelo的一项明确作用即为减少排便频率，因此便秘是需要监测的潜在不良反应。在针对每日排便次数少于4次的患者进行的另一项安慰剂对照试验中，接受推荐剂量Xermelo治疗的25名患者中有4例报告了便秘。在TELESTAR试验的36周开放标签延长期内，115名接受高于推荐剂量治疗的患者中有10例报告便秘，其中各有1例出现了肠穿孔和肠梗阻的并发症。在TELESTAR双盲期，Xermelo组的治疗期间因不良事件停药率为7%，而安慰剂组为13%。
除了随机对照试验数据，真实世界研究结果也提供了Xermelo(特罗司他乙酯)疗效的观察性证据。在一项真实世界研究中，对1603名启用Xermelo治疗的患者进行分析，其中有684名患者在接受治疗并参与护理支持项目满3个月。这些患者报告的平均每日排便次数从基线时的6.3次降低至2.3次，平均减少近4次。同一组患者还报告了粪便稠度评分的平均改善（降低3.66分）和排便急迫感的平均减轻（降低5.42分）。
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