2026年7月29日，欧盟委员会批准RINVOQ（upadacitinib，乌帕替尼）两项新适应症，分别用于12岁及以上成人和青少年重度斑秃，以及适合接受系统治疗的12岁及以上成人和青少年非节段型白癜风。乌帕替尼属于高选择性可逆JAK-1抑制剂，每日口服一次，在本次获批之后，该药物成为欧盟范围内首个且唯一获批用于非节段型白癜风的全身系统治疗药物。
重度斑秃适应症的获批依据来自UP-AA三期临床项目，该项目包含两项重复开展的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，入组覆盖12至64岁受试者。受试者基线平均SALT评分为84，多数受试者头皮毛发大面积脱落。试验主要终点设定为治疗24周时SALT评分≤20，代表头皮毛发覆盖率不低于80%。第一项研究当中，乌帕替尼15毫克组、30毫克组达到主要终点的患者占比分别为45.2%、55.0%，安慰剂组占比1.5%。第二项研究中，15毫克组、30毫克组达到主要终点的患者占比分别为44.6%、54.3%，安慰剂组占比3.4%。两项研究均同时达成关键次要终点，包含24周时实现头皮毛发完全再生，也就是SALT评分等于0。第一项研究24周时，15毫克组、30毫克组实现SALT=0的患者占比分别为14.1%、20.3%，安慰剂组无对应患者。第二项研究24周时，15毫克组、30毫克组实现SALT=0的患者占比分别为13.1%、22.5%，安慰剂组占比0.7%。延续至52周的扩展阶段，更多受试者获得疗效改善，两项研究内，15毫克与30毫克剂量组达到SALT评分≤20以及SALT评分等于0的患者比例继续升高。
非节段型白癜风适应症的获批基于Viti-Up三期临床项目，项目包含两项重复的随机双盲安慰剂对照试验，使用15毫克每日一次给药方案，共同主要终点为治疗48周时实现T-VASI50（全身脱色面积评分较基线下降至少50%）以及F-VASI75（面部脱色面积评分较基线下降至少75%）。第一项试验48周时，乌帕替尼组实现T-VASI50的患者占比19.4%，安慰剂组5.9%；实现F-VASI75的患者占比25.2%，安慰剂组5.9%。第二项试验48周时，乌帕替尼组实现T-VASI50的患者占比21.5%，安慰剂组5.9%；实现F-VASI75的患者占比23.4%，安慰剂组6.9%。两项试验均达成共同主要终点，同时多项关键次要终点也得到满足，其中包含基线处于疾病活动进展状态受试者的病情稳定评估指标。
两项三期临床项目观察得到的安全性数据，与乌帕替尼既往已获批适应症的已知安全性表现保持一致，试验期间没有识别出新的安全风险信号。在此之前，乌帕替尼已经在欧盟获得多项免疫介导炎症疾病适应症，覆盖特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、非放射学中轴型脊柱关节炎、巨细胞动脉炎。本次两项皮肤自身免疫疾病新适应症落地，进一步拓展该药物在自身免疫皮肤病领域的临床使用范围。乌帕替尼斑秃适应症正在接受美国药品监管机构的审查。药物临床使用需要遵循当地获批说明书，临床医师需要结合患者个体情况评估用药获益与风险。
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