2026年9月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗亚历山大病（Alexander disease）的儿科及成人患者。该药物由Ionis Pharmaceuticals公司研发，是首个获得FDA批准用于治疗该疾病的疗法，也是首个直接针对导致该疾病的蛋白质蓄积进行干预的治疗手段。
亚历山大病是一种罕见的、进行性加重的神经系统疾病，由编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起。异常的GFAP蛋白在大脑支持细胞中蓄积，会随时间推移对神经系统造成损害。该疾病发病率低于百万分之一，可导致癫痫发作、发育里程碑丧失、行走困难、肌无力及颅内压增高等严重且可能危及生命的问题。
Zanvastro是一种反义寡核苷酸药物，通过减少异常GFAP蛋白的产生，在其蓄积并造成进一步损害之前进行干预。该药由专业医护人员以鞘内注射方式给药，每三个月注射一次。
该药物的有效性和安全性在一项多中心、随机、对照临床研究（NCT04849741）中进行了评估。该研究共入组了49名2岁及以上的亚历山大病患者，此外还有一项针对4名2岁以下患者的开放标签子研究。由于疾病极为罕见且患者年龄跨度大，FDA对支持从婴儿期到成年期患者用药的可用证据进行了全面评估。
在基线时存在可测量行走困难的5岁及以上患者中，接受Zanvastro治疗的患者在第61周时行走速度显著优于未接受治疗的患者。对于2至4岁的儿童，行走速度并非可靠的进展衡量指标，因此研究者采用了包含站立、行走、奔跑和跳跃在内的更广泛运动技能评估。结果显示，接受治疗的儿童在该评估指标上有所改善，而对照组则出现下降。
针对2岁以下的患者，由于疾病罕见性和缺乏同期对照组，直接临床试验数据有限。药代动力学建模确认，该年龄组患者的药物水平与接受相同剂量的年长儿童相似。这一观察结果也得到了研究中4名2岁以下患者的安全性数据，以及年长儿科患者安全性数据的支持，使得该适应症能够扩展至最年幼的患者群体。
该药物最常见的副作用包括呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。据报道，接受Zanvastro治疗的患者中有出现无菌性脑膜炎的病例，因此患者和护理人员若出现脑膜炎相关症状应及时告知医生。Zanvastro曾获得孤儿药、快速通道、突破性疗法以及罕见儿科疾病优先审评券等多项资格认定。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
