2026年9月16日，Alexion制药合同会社宣布，日本厚生劳动省已批准Amlypave（anselamimab，安赛埃单抗）300mg静脉滴注剂上市，用于全身性免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性，仅限于免疫球蛋白轻链以κ型为主的情况。这是首个针对AL-κ型淀粉样变性的抗淀粉样纤维疗法。
Amlypave是一种首创的抗淀粉样纤维疗法，属于单克隆抗体，旨在通过减少或清除κ型AL淀粉样变性患者组织及器官中的淀粉样纤维沉积，从而改善器官功能。该药物通过特异性结合错误折叠淀粉样纤维上的特定氨基酸靶点，促进淀粉样沉积物的降解与清除，同时不影响天然结构的游离轻链。从分子结构来看，安赛拉米单抗是一种重组单克隆抗体，其可变区来源于小鼠抗体，其余部分来源于人IgG1，通过CHO细胞生产，分子量约为147,000，由2条各含441个氨基酸残基的H链（γ1链）和2条各含219个氨基酸残基的L链（κ链）构成。
全身性AL淀粉样变性是一种由骨髓内异常浆细胞引起的罕见全身性进展性疾病。在该疾病中，由浆细胞产生的异常轻链蛋白发生错误折叠并聚集形成淀粉样纤维，进而沉积在组织和器官中。若不进行治疗，这些有害的淀粉样沉积物会在器官，尤其是心脏和肾脏中积聚，导致进行性器官损伤及器官功能衰竭，并可能最终导致死亡，其中最常见的是死于心力衰竭。据估计，全球约有74,000名全身性AL淀粉样变性患者，其中约20%为κ型AL淀粉样变性，约80%为λ型AL淀粉样变性。目前用于治疗AL型淀粉样变性的方法包括化疗、靶向免疫疗法以及自体干细胞移植，虽然能够抑制导致该病的浆细胞克隆，但无法直接加速淀粉样纤维的清除。
Amlypave的获批基于来自CARES项目的数据，该项目包含两项双盲、安慰剂对照3期试验，即CAEL101-301试验和CAEL101-302试验。主要疗效分析人群为这两项试验中经随机分组的405例未接受过治疗的全身性AL淀粉样变性患者，其中CAEL101-301试验纳入Mayo分期IIIb期患者125例（含日本患者5例），CAEL101-302试验纳入Mayo分期IIIa期患者280例（含日本患者12例）。在该人群中评估了在联合使用靶向异常浆细胞药物的基础上，加用Amlypave或安慰剂进行治疗的效果，安慰剂组134例，Amlypave组271例。Amlypave的用法用量为：以1000mg/m²的剂量每周给药1次，连续给药4周，随后改为每2周给药1次，进行静脉注射。
在主要评估期（从最后一名患者被随机分配之日起算的18个月内），作为主要评估指标的“无论死因如何的死亡时间以及与心血管事件相关的住院频率这一复合终点”方面，该药物组与安慰剂组在κ型和λ型AL淀粉样变性患者的总体人群中相比并无统计学上的显著差异。但按病型划分的亚组分析结果显示，κ型和λ型人群在主要终点方面表现出显著差异，Amlypave显著改善了κ型患者的全因死亡发生率和因心血管疾病住院频率。在针对轻链亚型为κ型占优势的受试者进行的预设亚组分析中，与安慰剂相比，Amlypave显示出全因死亡生存率改善62%（风险比：0.38，95%置信区间：0.17，0.86，名义p值=0.012，分层Log-rank检验），以及因心血管疾病住院频率降低71%（发生率比：0.29，95%置信区间：0.10，0.87，名义p值=0.028，负二项回归模型）。
Amlypave(anselamimab，安赛埃单抗)的活性成分为安赛拉米单抗（Genetical Recombination），该抗体靶向免疫球蛋白L链形成的淀粉样纤维，其氨基酸序列及糖链结构已通过重组DNA技术确定。安赛拉米单抗曾获得美国孤儿药资格、欧盟孤儿药资格、日本孤儿药资格以及美国快速通道资格。Alexion制药合同会社是阿斯利康旗下子公司，于2021年收购Caelum Biosciences后获得该药物的开发权益。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
