Atebrioz（zilurgisertib）中文药品说明书
【Atebrioz（zilurgisertib）生产企业】
Incyte（原研/授权方）
Mirum Pharmaceuticals, Inc.（全球开发及商业化方）
【Atebrioz（zilurgisertib）适应症】
用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）患者的新发异位骨化（heterotopic ossification，HO）总体积。
FOP为一种超罕见遗传病，因ACVR1基因突变导致肌肉、肌腱、韧带等软组织异常成骨。
12岁以下儿童的安全性与有效性尚未确立。
【Atebrioz（zilurgisertib）规格】
口服片剂，25mg/片。
100mg剂量对应一次服用4片。
【Atebrioz（zilurgisertib）用法用量】
推荐剂量：100mg，口服，每日一次，随餐或空腹均可。
不能整片吞服者：可将片剂压碎后与水、橙汁、苹果酱或原味酸奶混合后立即服用，不得贮存混合后的药液/食物。
与强效CYP3A4抑制剂合用：剂量降至50mg，每日一次。
轻中度CYP3A4抑制剂：通常无需调整剂量。
应避免强/中度CYP3A4诱导剂；标签另提示需注意与二甲双胍的相互作用（MATE1/2-K相关）。
具有生育潜能患者：开始治疗前确认未妊娠，治疗期间及末次给药后约1周使用有效避孕；哺乳期不推荐使用，末次给药后至少1周再哺乳。
【Atebrioz（zilurgisertib）作用机制】
zilurgisertib为ALK2（由ACVR1基因编码）小分子抑制剂。
FOP中ACVR1/ALK2因功能获得性突变异常活化，驱动BMP信号通路介导的软组织异位成骨。
zilurgisertib可抑制野生型ALK2及致病性R206H变异体活性，从而降低ALK2信号、减少新发异位骨化。
【Atebrioz（zilurgisertib）注意事项】
妊娠禁用：动物数据显示具胚胎-胎儿毒性，可能致胎儿伤害；妊娠或可能妊娠者不得使用，发现妊娠应立即停药并联系医护人员。
避孕要求：有生育潜能患者须使用有效避孕。
药物相互作用：注意CYP3A4抑制剂/诱导剂及二甲双胍等合用影响。
儿童人群：目前获批人群为12岁及以上；2至11岁人群仍在PROGRESS研究评估中。
疾病管理：FOP患者应避免创伤、活检、侵入性操作诱发新发骨化；本品不治愈FOP，仅减少新发HO体积。
【Atebrioz（zilurgisertib）不良反应】
24周安慰剂对照PROGRESS Cohort 1中较常见不良反应：
头痛
关节痛（arthralgia）
上呼吸道感染
鼻出血（epistaxis）
恶心
其他报道包括FOP flare/相关疼痛、胃肠炎、胃食管反流、缺铁性贫血、皮疹、脱发等。
多数不良事件为轻至中度；该阶段无因不良反应导致停药或减量。
严重风险：胚胎-胎儿毒性。
【Atebrioz（zilurgisertib）临床依据】
基于PROGRESS研究Cohort 1：63例12岁及以上FOP患者，1:1接受zilurgisertib 100mg每日一次或安慰剂24周。
第24周总新HO体积：zilurgisertib组平均减少3.2cm³，安慰剂组平均增加24.6cm³；Hodges-Lehmann治疗差-15.8cm³（95%CI -32.1至-6.0）。
开放标签扩展至第48周时治疗效应维持。
【Atebrioz（zilurgisertib）储存条件】
室温储存20°C至25°C（68°F至77°F）。
允许短期偏差15°C至30°C（59°F至86°F）。
避湿、避光，置于原包装/儿童防护容器中。
压碎后配制混合物不得保存，应立即服用。
【温馨提示】
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