Nezglyal（leriglitazone，羟基匹格列酮）中文药品说明书
【Nezglyal生产企业】
Nezglyal由Minoryx Therapeutics研发，欧盟商业化合作方为Neuraxpharm。欧盟上市许可持有人及具体生产信息以欧盟EPAR/包装说明书为准。
【Nezglyal适应症】
用于治疗2至12岁男性儿童的脑型肾上腺脑白质营养不良（cerebral adrenoleukodystrophy，cALD），且需同时满足：
- 脑部MRI显示钆阴性病灶（Gd-negative lesions），即无钆增强，提示疾病处于早期；
- 神经功能评分（Neurological Function Score，NFS）为0或1。
【Nezglyal规格】
Nezglyal为口服混悬液，活性成分为leriglitazone。公开监管摘要未给出每毫升含药量及瓶装规格的单一固定数值；实际规格、浓度和包装以各市场批准包装说明书为准。给药前需摇匀，使用配套口服注射器按处方剂量给药。
【Nezglyal用法用量】
- 给药途径：口服，每日一次。
- 剂量依据：根据患儿身高和体重计算。
- 起始与监测：须由具有中枢神经系统退行性疾病诊疗经验的专科医生开始并监测治疗。
- 肝功能监测：治疗前及治疗期间需定期检测肝功能；若肝功能异常恶化，应暂停用药。
- 随访：定期监测身高、体重、生长发育情况及肝功能。
【Nezglyal作用机制】
leriglitazone为选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂，可穿过血脑屏障，作用于神经细胞内PPARγ受体，从而：
- 减轻神经炎症；
- 改善线粒体功能；
- 降低氧化应激；
- 抑制小胶质细胞活化及NF-κB介导的炎症信号；
- 对髓鞘具有保护和潜在促修复作用。
【Nezglyal临床依据】
主要依据NEXUS II/III期开放标签研究及同情用药真实世界证据。研究中23名2至12岁cALD男童均接受Nezglyal联合标准治疗，符合条件者可接受造血干细胞移植（HSCT）。在96周或移植前访视时，20名有足够数据的患儿中有7名疾病进展停止，约35%；自然病程预期进展停止率约为10%。获得疾病稳定的7名患儿中，6名治疗前为钆阴性病灶。
【Nezglyal不良反应】
常见不良反应（可能影响最多每10名儿童中1名）：
- 体重增加
- 眼睑水肿
- 白细胞减少
- 中性粒细胞减少
【Nezglyal禁忌】
- 对噻唑烷二酮类（thiazolidinedione）药物过敏者禁用。
- 目前或既往有心力衰竭者禁用。
【Nezglyal注意事项】
- 仅限符合影像学和神经功能评分标准的早期cALD男童使用；钆阳性病灶、成人cALD、NFS≥2者不在当前欧盟批准范围内。
- 治疗应在罕见/遗传代谢性脑病或脱髓鞘疾病管理经验丰富的中心进行。
- 定期评估肝功能、体重、生长发育及神经系统状态。
- 含山梨醇，遗传性果糖不耐受（HFI）患者不应服用；含钠和苯甲酸钠。
- 本品为特殊情况下批准，证据尚不完整，企业须继续提交安全性研究及长期有效性登记研究，药品受额外监测。
【Nezglyal特殊人群】
- 儿童：仅限2至12岁符合适应症的男性cALD患儿。
- 成人：当前欧盟批准适应证不覆盖成人cALD；成人钆增强cALD及Rett综合征为在研方向，非已批准用途。
【Nezglyal储存条件】
- 原包装中避光保存。
- 首次开启后，25℃以下可存放66天。
- 给药后清洗配套注射器，干燥后与原瓶同放；剩余药品及废弃物按当地医疗废弃物规定处理。
【温馨提示】
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