2026年10月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予VOCERYQ（doruxapapogene ralaplasmid与lalikinogene sifuplasmid-gxfd）加速批准，用于减少成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的手术切除频率。这是美国首个获批的质粒DNA基免疫疗法。
VOCERYQ由Inovio Pharmaceuticals研发，是一种重组质粒DNA免疫疗法，通过递送两种质粒发挥作用：一种携带针对HPV-6和HPV-11特定蛋白的基因指令，另一种编码免疫增强分子IL-12。该疗法旨在激活免疫系统，识别并攻击由HPV-6和/或HPV-11感染的上皮细胞，从而针对RRP的病因发挥作用，而非仅仅处理 papilloma 生长物本身。给药方式为肌内注射，配合CELLECTRA 5PSP装置使用，该装置通过电穿孔技术以短暂电脉冲在细胞膜上形成临时孔隙，促进质粒进入细胞。
此次加速批准基于一项开放标签、多中心临床试验RRP-001的数据。该研究纳入32名成人RRP患者，入组条件为既往12个月内接受过至少两次喉气管乳头状瘤切除术，其中包括入组时安排的一次手术。在32名患者中，26名在治疗前12个月内接受过三次或以上手术，构成疗效评估人群，该人群基线手术次数中位数为4.5次（范围3至8次）。结果显示，在治疗后12个月的随访期内，7名患者（27%，95% CI：12%至48%）实现了完全缓解，即无需任何手术干预。Inovio指出，在未经治疗的RRP自然病程中，此类完全缓解并不预期出现。
安全性方面，VOCERYQ在试验中表现出可耐受的安全性特征。最常见的不良反应（发生率大于5%）包括注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。大多数治疗相关不良反应为1级或2级，且为暂时性，未报告常见的4级或5级不良事件。与电穿孔技术相关的不良反应可能包括短暂肌肉收缩或强直、给药部位暂时性出血、焦虑、血管迷走神经反应（包括头晕和眩晕）、肌酸磷酸激酶短暂变化、注射部位红斑及疼痛。所有32名患者均完成了研究。
FDA依据手术频率降低这一中间临床终点授予加速批准，该终点被认为很可能预测临床获益。根据加速批准程序的要求，Inovio需开展上市后确证性试验以验证和描述VOCERYQ的临床获益。公司计划在2026年底前提交确证性研究方案草案，预计于2027年中期完成最终方案的一致性确认。此前，FDA已授予VOCERYQ孤儿药资格和突破性疗法认定。
RRP是一种由HPV 6型和/或11型引起的罕见慢性疾病，其特征为呼吸道内形成疣状生长物，最常见于喉部及声带区域。这些乳头状瘤可导致声音嘶哑、慢性咳嗽和嗓音改变，严重时可扩散至呼吸道其他部位引起呼吸困难。手术是当前的标准治疗手段，但病毒在切除后仍持续存在于组织中，患者往往需要多年反复接受手术。Inovio预计VOCERYQ将在约60天内可供订购和发货，并于2027年第一季度完成全面商业化部署。
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