2026年10月30日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了口服液体制剂三庚酸甘油酯triheptanoin（商品名Dojolvi），用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。该批准为附条件上市许可，申请人需从正在进行的儿科研究中补充提交疗效与安全性证据，方可获得完整上市许可。这是Dojolvi在英国乃至欧洲获得的首个监管批准，该药此前已在美国获批用于同一适应症。
长链脂肪酸氧化障碍是一组罕见的遗传性代谢疾病，患者体内无法将长链脂肪酸有效转化为能量，导致在禁食或能量需求增加时出现代谢危机。该病可引发横纹肌溶解、心肌病变和低血糖等严重临床事件，患者因此面临频繁住院的风险。Dojolvi的有效成分三庚酸甘油酯是一种经过高度纯化的七碳链甘油三酯，其作用机制在于帮助预防细胞层面的能量危机，从而减少肌肉分解、心肌损伤和低血糖事件的发生。该药为口服液体，需每日服用，并作为严格受控饮食方案的一部分使用，且只能凭处方获取。
Dojolvi的获批基于其临床研究数据。一项开放标签长期扩展研究CL202共纳入75名LC-FAOD患者，其中24名为从既往CL201试验转入的患者，20名为此前未使用过三庚酸甘油酯的患者。在转入组中，三庚酸甘油酯治疗期间的年化主要临床事件发生率从治疗前的每年1.76次降至每年0.96次，差异具有统计学意义（P=0.0319），主要临床事件的中位持续时间缩短了66%。在初治组中，年化主要临床事件率从中位数每年2.33次降至每年0.71次，中位持续时间缩短了80%，但该组差异未达到统计学显著性（P=0.1072）。主要临床事件包括横纹肌溶解、低血糖和心肌病变事件。
另一项为期78周的单臂开放标签2期研究评估了三庚酸甘油酯在29名严重LC-FAOD患者中的效果。结果显示，年化主要临床事件率从治疗前的每年1.69次降至治疗期间的每年0.88次（P=0.021），降幅为48.1%；年化事件持续时间从每年5.96天降至每年2.96天（P=0.028），降幅为50.3%。其中，因横纹肌溶解导致的住院率从每年1.03次降至每年0.63次，降幅为38.7%，但未达到统计学显著性（P=0.104）。因低血糖导致的住院事件从治疗前的11次降至0次，心肌病变事件从3次降至1次。在运动耐量方面，12分钟步行试验的距离从基线的平均673.4米改善至第18周的861.4米。
安全性方面，Dojolvi最常见的不良反应为胃肠道症状，包括腹泻、腹痛和呕吐，发生率可能超过十分之一，多数为轻至中度。在CL202研究中，三例患者出现了可能与药物相关的严重不良事件（憩室炎、肠梗阻、横纹肌溶解），均已缓解；两例患者出现导致死亡的不良事件，但均判定与药物无关。MHRA在批准文件中表示，将对该药的安全性保持密切审查。
Dojolvi由Ultragenyx Netherlands公司持有上市许可。值得注意的是，获得MHRA批准并不意味着该药已在英国国家医疗服务体系（NHS）中常规可及，患者能否通过NHS获得该药仍取决于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的卫生技术评估结果。
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