阿西米尼布Scemblix获加拿大批准用于费城染色体阳性慢性髓性白血病治疗
慢性髓性白血病（CML）是一种骨髓造血干细胞异常增殖的恶性肿瘤，其中费城染色体（Ph）阳性患者占绝大多数。近年来，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用显著改善了CML患者的预后，但部分患者仍面临耐药或不耐受的问题。2024年，新型靶向药物阿西米尼布Asciminib（商品名Scemblix）获得加拿大卫生部批准，用于初治及经治Ph+慢性期CML（CP-CML）成人患者的治疗。
目录
药物概述
阿西米尼布Scemblix是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）的抑制剂，其作用机制与传统的ATP竞争性TKI不同。通过直接结合BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，Scemblix能够抑制ABL1激酶的活性，从而阻断白血病细胞的增殖信号。这种独特的机制使其对部分耐药突变（如T315I）可能具有潜在活性，同时减少脱靶效应带来的不良反应。
以上图片为Scemblix(Asciminib,阿西米尼)在致泰药业实拍图
关键临床试验数据
加拿大卫生部的批准基于全球多中心III期ASC4FIRST试验（NCT04971226）的结果。该研究纳入405例初治Ph+ CP-CML患者，随机分配至Scemblix组（80 mg每日一次）或研究者选择的TKI组（伊马替尼400 mg每日一次、尼洛替尼300 mg每日两次、达沙替尼100 mg每日一次或博舒替尼400 mg每日一次）。
主要疗效终点
- 主要分子学反应（MMR）率：Scemblix组为68%（95% CI, 61%-74%），显著高于TKI组的49%（95% CI, 42%-56%），绝对差异达19%（P < 0.001）。
- 48周MMR率：Scemblix组为66%（95% CI, 56%-75%），TKI组为58%（95% CI, 48%-68%），差异为8.17%（95% CI, –5.14%至21.47%）。
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安全性分析
阿西米尼布Scemblix的耐受性总体良好，常见不良事件（发生率≥20%）包括：
- 肌肉骨骼疼痛（33%）
- 血小板减少（28%）
- 疲劳（25%）
- 上呼吸道感染（24%）
- 头痛（22%）
- 中性粒细胞减少（22%）
- 腹泻（20%）
≥3级不良事件（发生率≥5%）包括：
- 血小板减少（17%）
- 中性粒细胞减少（14%）
- 胰腺酶升高（9%）
- 高血压（9%）
严重不良事件发生率为10%，其中≥1%的包括胸腔积液（2%）、下呼吸道感染（1%）、血小板减少（1%）、胰腺炎（1%）和发热（1%）。
阿西米尼布Scemblix(Asciminib)的独特作用机制和显著的临床疗效为其在Ph+ CP-CML治疗领域奠定了重要地位。加拿大卫生部的批准进一步丰富了CML的治疗选择，为初治和经治患者提供了新的希望。随着更多真实世界数据的积累，Scemblix的应用前景将更加明晰。
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