英国批准Beyonttra(Acoramidis)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见但严重的心脏疾病，其特征是转甲状腺素蛋白（TTR）异常分解并形成淀粉样纤维沉积于心肌，导致心脏功能逐渐恶化。2023年，英国药品和健康产品管理局（MHRA）通过国际认可程序（IRP）批准了一种新型药物Acoramidis（商品名Beyonttra），用于治疗由遗传性或野生型ATTR-CM引起的心肌病成人患者。
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药物作用机制
Beyonttra的活性成分是盐酸Beyonttra，其作用机制是通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体结构，防止其解离并形成淀粉样沉积物。在ATTR-CM患者中，TTR蛋白的异常解聚会导致淀粉样纤维在心脏组织中堆积，进而使心肌僵硬，影响心脏的正常收缩和舒张功能。Beyonttra通过抑制这一病理过程，延缓疾病的进展，从而改善患者的心脏功能和生活质量。
该药物以口服片剂形式给药，推荐剂量为每日两次，需由具有ATTR-CM治疗经验的医生启动治疗。
临床研究支持
MHRA的批准基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，该研究共纳入632名患有遗传性或野生型ATTR-CM并伴有心力衰竭症状的患者。研究的主要目标是评估Beyonttra在延缓疾病进展方面的疗效，并与安慰剂进行对比。
主要疗效指标
研究的主要终点包括：
- 全因死亡率：评估药物对患者生存率的影响。
- 心血管相关住院率：统计30个月研究期间因心脏问题住院的频率。
- 患者生活质量评分：通过标准化问卷评估症状改善情况。
- 血清TTR水平变化：监测药物对TTR蛋白稳定性的影响。
- NT-proBNP水平：该激素水平升高提示心脏压力增加，研究观察其变化趋势。
- 6分钟步行距离：评估患者运动耐力的改善情况。
研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Beyonttra治疗的患者疾病进展风险降低77%，表明该药物在延缓心脏损伤方面具有显著优势。
适用人群与流行病学数据
ATTR-CM可分为两种类型：
- 野生型ATTR-CM：主要影响老年人群，男性发病率较高，英国约有600例患者。
- 遗传性（变异型）ATTR-CM：由TTR基因突变引起，英国约有200例患者。
Beyonttra适用于上述两类ATTR-CM成人患者，尤其是已出现心肌病变的个体。
安全性及不良反应
在临床试验中，Beyonttra的整体安全性良好，但部分患者可能出现以下不良反应：
- 常见不良反应（发生率≥10%）：
- 腹泻
- 痛风（关节疼痛性炎症）
MHRA强调，尽管该药物已获批准，但其安全性仍将持续监测，以确保患者的长期用药安全。
监管审批背景
Beyonttra的批准采用了国际认可程序（IRP），该程序允许英国MHRA参考欧洲药品管理局（EMA）等国际监管机构的审评意见，以加快创新药物的上市进程。MHRA临时医疗质量与准入执行主任Julian Beach表示：“我们的首要任务是确保患者能够及时获得安全、有效且高质量的创新治疗。Beyonttra的批准体现了我们对加速严重疾病治疗药物可及性的承诺。”
Beyonttra的上市为ATTR-CM患者提供了一种新的治疗选择，其通过稳定TTR蛋白延缓疾病进展，并在临床试验中显示出显著的疗效。尽管其安全性仍需长期监测，但目前的证据支持其在特定患者群体中的使用。MHRA的快速审批程序也反映了监管机构对罕见病治疗需求的重视，为类似创新药物的开发与上市提供了参考。
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