玛伐凯泰(Camzyos,Mavacamten)在治疗梗阻性肥厚性心肌病试验中的评估
最新的EXPLORER-HCM试验结果显示，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）相较于安慰剂，在改善运动能力和健康状况方面表现更为出色。该试验针对患有梗阻性肥厚性心肌病的患者，评估了心肌肌动蛋白抑制剂玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）与安慰剂的疗效比较。
目录
研究设计
- 随机对照试验
- 平行设计
- 双盲
- 安慰剂对照
受试者被随机分为玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten） 5mg每日（n=123）和安慰剂（n=128）两组，治疗周期为30周。
- 总入组人数：251
- 随访时长：30周
- 患者平均年龄：59岁
- 女性占比：46%
- 合并糖尿病患者占比：5%
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
主要结果
在30周时，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组中有37%的患者达到了主要终点，即运动时VO2峰值增加≥1.5 ml/kg/min，同时纽约心脏协会心功能分级（NYHA class）改善≥1级，或者VO2峰值增加≥3.0 ml/kg/min，而不恶化NYHA分级；而安慰剂组中只有17%达到这一标准（p = 0.0005）。
试验次要结果
- 运动后左心室流出道（LVOT）梯度变化（从基线到30周）：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为-47 mm Hg，安慰剂组为-10 mm Hg（p < 0.0001）。
- VO2峰值变化（从基线到30周）：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为4 ml/kg/min，安慰剂组为-0.1 ml/kg/min（p = 0.0006）。
- 心脏磁共振亚组分析：
- 左心室质量指数变化：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为-17.4 g/m2，安慰剂组为-1.6 g/m2（p < 0.0001）。
- 左室射血分数变化：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为-6.6%，安慰剂组为-0.3%（p = 0.0025）。
- 堪萨斯市心肌病问卷（KCCQ）：
- 30周时，KCCQ总体摘要分数变化：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为9，安慰剂组为5.4（差异 +9.1，p < 0.0001）。
长期延伸研究
在长达62周的延伸研究中（n=231），治疗相关的不良事件发生率为4.3%。玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组的安静时LVOT梯度从基线到84周减少了32.8 mm Hg，Valsalva时的LVOT梯度减少了46.4 mm Hg。此外，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组在84周时显示出的LV射血分数、N末端前B型钠尿肽的改变也是显著的。
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
心肺运动测试效果
- 从基线到30周的心肺运动测试的影响：
- 峰值呼气CO2/激发体积CO2比值变化：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为-1.9，安慰剂组为5（p < 0.001）。
- 峰值代谢当量变化：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为4，安慰剂组为-0.02（p < 0.001）。
- 峰值循环功率变化，mL/kg/min x mm Hg：玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组为1，安慰剂组为-17.9（p = 0.001）。
性别差异
玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）组与安慰剂组在女性和男性中的表现差异不大。女性组的主要终点变化为22%，而男性组为19%（交互作用p值为0.76）。女性组和男性组在运动后LVOT梯度变化中的差异也未见显著。
解读
在患有梗阻性肥厚性心肌病的患者中，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）相较于安慰剂表现更为出色。这种药物通过改善功能能力和健康状况（通过KCCQ评估）实现了良好的效果。该药物在女性和男性中的表现相似。玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）耐受性良好，长期治疗未出现重大的与治疗相关的不良事件。玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）在30周时显著降低了运动后LVOT梯度，而且在48周时这一效果仍然持续。心脏磁共振发现，相较于安慰剂，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）与有利的重塑有关。此外，玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）还改善了多个心肺运动测试指标。
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