药物指南

大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，影响着数百万的人。该病特征是皮肤非常脆弱，容易在轻微的摩擦或创伤下起 […]

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ganaxolone孤儿药品认定，用于治疗Lennox-Gastaut综合

Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是AT-GAA的一种成分，是一种由两部分组成的研究性

数据表明，vadadustat在透析时每周给药三次时，在治疗慢性肾脏疾病引起的贫血方面，不劣于ESA。 Vad

非达霉素Fidaxomicin（Dificid/Daficid）是一种新型抗生素，用于治疗Clostridiu

美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（之前为CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药物名称。

近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予Osemitamab (TST001)孤儿药称号，该单克隆抗体为高亲和

随着现代化的生活方式和食品供应链的变化，越来越多的人开始关注心血管健康问题。而Vascepa（icosapen

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予细胞治疗药物temferon孤儿药称号，用于治疗脑癌患者。 根据药物制造

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Ipsen（益普生）制药公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨

BioMarin Pharmaceutical Inc.股份有限公司将提供最新数据，证明伏索利肽Voxzogo

Targeted OncologyTM:哪些药物已被批准用于非小细胞肺癌(NSCLC)和EGFR外显子20插入