2026年7月6日，瑞士生物制药公司Pharvaris宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其研发的速释型Deucrictibant胶囊（20毫克）的新药申请，该药拟用于遗传性血管性水肿（HAE）发作的按需治疗。FDA已根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA）确定目标行动日期为2027年4月23日。
Deucrictibant是一种新型、口服生物利用度高的小分子缓激肽B2受体拮抗剂。遗传性血管性水肿的发作由缓激肽过度生成并激活其B2受体所驱动，该药物通过选择性阻断这一通路，旨在治疗发作并预防其进展。如果获得批准，Deucrictibant将成为首个用于按需治疗HAE发作的口服缓激肽B2受体拮抗剂，为现有以注射剂为主的治疗方案提供口服替代选择。
此次新药申请的提交主要基于一项名为RAPIDe-3的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验数据。该研究纳入了12岁及以上的HAE患者，包括C1抑制剂水平正常的患者。研究结果显示，该疗法达到了主要终点及全部11个次要疗效终点，且均具有统计学显著性。关键疗效数据显示，服用Deucrictibant后，患者达到症状缓解开始的中位时间为1.28小时，而安慰剂组则超过12小时；达到发作症状完全缓解的中位时间为11.95小时，显著优于安慰剂组的超过48小时。研究还引入了一个新的终点指标——“进展终止时间”，定义为症状停止恶化的最早时间点，该指标的中位时间为17.48分钟。在2026年欧洲过敏与临床免疫学学会年会上公布的数据还表明，83%的HAE发作可通过单次服用该药得到控制，93.2%的发作无需使用常规的救援药物。
该药物的安全性在临床项目中得到了评估，其安全数据涵盖了超过1300次HAE发作的治疗。在RAPIDe-3试验中，Deucrictibant表现出良好的耐受性，未报告与治疗相关的严重不良事件，也无患者因治疗中出现的不良事件而停药。目前，Pharvaris公司正在同时开发两种口服制剂：本次提交申请的速释胶囊用于按需治疗，以及缓释片剂用于长期预防性治疗。此前，Deucrictibant已获得美国FDA、欧盟委员会和瑞士药监局授予的治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定。
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