2026年9月18日，Alexion与阿斯利康旗下罕见病业务部门宣布，美国食品药品监督管理局已受理efzimfotase alfa（ALXN1850）的生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症患者。根据处方药用户付费法案，FDA预计将于2027年上半年作出审评决定。
Efzimfotase alfa是一种在研的酶替代疗法，通过皮下注射给药，计划每两周给药一次。该药旨在替代低磷酸酯酶症患者体内缺乏的碱性磷酸酶活性，针对疾病的根本病因发挥作用。
此次上市申报基于efzimfotase alfa的三项III期临床试验构成的临床开发项目，包括MULBERRY、CHESTNUT和HICKORY试验。MULBERRY试验是一项全球性III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，评估efzimfotase alfa在2岁至12岁以下、既往未接受过asfotase alfa治疗的儿童患者中的疗效和安全性，共入组来自14个国家的29例患者。患者以2：1的比例随机接受每两周一次皮下注射的基于体重范围的三种剂量之一的efzimfotase alfa或安慰剂，治疗24周，主要终点为第169天的骨骼X线整体印象变化评分。在第25周，efzimfotase alfa组的RGI-C评分中位数为1.67，安慰剂组为0，中位差异为1.67，95%置信区间为0.66至2.00。CHESTNUT试验是一项全球性III期随机、开放标签、活性对照、多中心试验，评估efzimfotase alfa在既往接受过asfotase alfa治疗的2岁至12岁以下儿童患者中的安全性和耐受性，共入组来自七个国家的43例患者。患者以1：1的比例随机接受每两周一次的efzimfotase alfa或每周6 mg/kg的asfotase alfa，治疗24周，主要终点为治疗中出现的不良事件发生率。HICKORY试验是一项全球性III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，评估efzimfotase alfa在12岁及以上、既往未接受过asfotase alfa治疗的青少年和成人患者中的疗效和安全性，共入组来自17个国家的124例患者，主要终点为第169天六分钟步行试验距离较基线的变化。
在安全性方面，efzimfotase alfa在三项III期临床试验中均表现出良好的安全性特征，总体耐受性良好。基于MULBERRY和HICKORY试验的汇总分析，在治疗最初24周内，efzimfotase alfa的年化注射部位反应发生率较asfotase alfa在其注册试验中的发生率低五倍。在包含开放标签扩展期数据的汇总分析中，接受efzimfotase alfa治疗的患者中位无注射部位反应天数达到98.8%。
在此前完成的一项首次人体、开放标签、剂量递增的I期试验中，15例成人低磷酸酯酶症患者接受了efzimfotase alfa治疗，剂量分别为15 mg、45 mg或90 mg，给药方式为一次静脉注射后连续三周每周一次皮下注射。药代动力学分析显示，efzimfotase alfa的算术平均消除半衰期约为6天，皮下给药的绝对生物利用度在28.6%至36.8%之间。血浆中无机焦磷酸和吡哆醛5‘-磷酸这两种疾病生物标志物的浓度呈剂量依赖性降低，且在末次皮下给药后可持续3至4周。
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