美国批准Evkeeza(Evinacumab)治疗纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者

2025年9月26日，再生元制药公司宣布，Evkeeza(Evinacumab)获批用于治疗年龄低至1岁的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

Evkeeza是一种血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抗体抑制剂，最初于2021年获FDA批准，用于治疗成人及12岁及以上的儿科HoFH患者；2023年，其适应症扩展至涵盖年龄低至5岁的儿童患者。该药品通过与血管生成素样蛋白3结合并阻断其功能发挥作用，而血管生成素样蛋白3是一种调控循环脂质的蛋白质。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的类型，后者是一种影响人体低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，有时被称为“坏胆固醇”）代谢循环的遗传性疾病。在美国，HoFH患者约有1300人。

与家族性高胆固醇血症（FH）仅需父母一方为携带者即可遗传不同，纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）需从父母双方均遗传相关致病基因。

当低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平超过400毫克/分升时，可诊断为HoFH。该疾病的其他症状包括：眼周、指关节周围及跟腱周围出现因胆固醇沉积导致的淡黄色皮肤；角膜周围也可能出现白色、灰色或黄色的环状物。

若未接受治疗，HoFH患者可能在10岁前患上心脏病，部分患者甚至在2岁或3岁时就会发病，且患者同时面临中风和心脏病发作的风险。

根据处方信息，Evkeeza的推荐剂量为每4周通过静脉输注给药15毫克，输注时间超过60分钟。给药时需根据患者体重进行稀释，对于体重至少为99磅（约45公斤）的患者，15毫克药物需在最多250毫升的溶液中稀释。

此次适应症扩展批准基于一项针对6名HoFH儿童患者的临床试验所提供的疗效与安全性数据。该试验参与者的中位年龄为3岁，平均低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平为499毫克/分升，所有参与者均曾参与美国扩展准入项目或美国同情用药项目。在为期最长98周的治疗中，每4周接受15毫克Evkeeza治疗的患者，其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平平均降低了60%。

在接受Evkeeza(Evinacumab)治疗的患者中，发生率至少为5%的最常见不良反应包括鼻咽炎、流感样疾病和头晕，未发现新的安全性问题。

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