Gavreto(普雷西替尼pralsetinib)对RET改变的甲状腺癌患者显示出强大的疗效

FDA批准Gavreto(pralsetinib)普雷西替尼用于治疗晚期或转移性RET突变型和RET融合阳性甲状腺癌的患者。

• 每天一次用GAVRETO治疗对RET改变的甲状腺癌患者显示出强大的疗效，包括反应时间延长
• 在2020年9月对RET融合阳性非小细胞肺癌进行初步批准后，扩大了GAVRETO标签
• Blueprint Medicines和Genentech正在与GAVRETO在美国进行商业合作

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准GAVRETO用于治疗RET改变的甲状腺癌患者。加速批准扩大了GAVRETO的标记适应症，使其包括需要系统治疗的12岁及以上患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成年和儿科患者，或患有晚期或转移性RET融合阳性的甲状腺癌的成年和儿科患者需要全身治疗且放射性碘难治的人（如果放射性碘合适）。GAVRETO是每日一次的口服精密疗法，旨在有效，选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET改变。

在1/2 ARROW试验中，GAVRETO表现出持久的疗效，并且在患有RET改变的甲状腺癌患者中，无论是否接受过全身治疗，其耐受性都很好。今年早些时候，FDA批准了GAVRETO加速批准，用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年人，这是通过FDA批准的测试发现的。

“有了这一批准， 蓝图医药 今年，我们的领导计划已获得四项营销许可，这使我们真正实现向全球患者提供转化性精密疗法的愿景。” 杰夫·阿尔伯斯，首席执行官 蓝图医药。“今天的批准也为将GAVRETO带到广泛的RET改变癌症患者中产生了进一步的动力。现在，当我们与我们的合作伙伴一起工作时基因技术 为了将GAVRETO快速交付给患有RET改变的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，我们将继续探索GAVRETO解决其他肿瘤类型和治疗环境的潜力。”

“传统上，我们已经用多激酶抑制剂，非选择性疗法对RET改变的甲状腺癌患者进行了治疗，其疗效适中，并具有临床上显着的副作用。FDA批准了每天一次以RET为靶点的GAVRETO，改善了这些患者的护理标准，” 胡咪咪，医学博士，教授 内分泌肿瘤与荷尔蒙疾病科 在 德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心，以及ARROW审判的调查员。“作为专注于甲状腺癌的临床研究人员，GAVRETO在未经治疗和以前接受过治疗的RET改变的甲状腺癌中显示出的安全性和持久性反应令我感到鼓舞。”

该批准基于ARROW试验的功效和安全性结果。1个在55名先前接受过卡博替尼或vandetanib治疗的RET突变型MTC患者中，总缓解率（ORR）为60％（95％CI：46％，73％），并且未达到中位缓解持续时间（DOR）（ 95％CI：15.1个月，无法估算）。根据研究方案，在29例未经卡坦替尼和未经Vandetanib治疗的RET突变MTC患者中，他们都不是标准全身疗法的候选者，ORR为66％（95％CI：46％，82％），中位DOR未达到（95％CI：不可估量，不可估量）。此外，在9例RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为89％（95％CI：52％，100％），并且未达到中位DOR（95％CI：不可估量，不可估量）。在所有RET改变的肿瘤类型的ARROW试验患者中，最常见的不良反应（≥25％）是便秘，高血压，疲劳，

Gavreto(pralsetinib)普雷西替尼对于晚期或转移性RET改变的甲状腺癌的持续批准可能取决于验证性试验的临床验证和描述。FDA在其实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划中批准了GAVRETO的这些其他适应症，该研究旨在探索更有效的审查过程，以确保尽早为患者提供安全有效的治疗方法。

“ FDA批准GAVRETO有可能满足RET改变的甲状腺癌患者的重要医疗需求，并且反映出护理转向了旨在针对潜在疾病驱动因素的精密药物，”他说。 加里·布鲁姆（Gary Bloom）ThyCa执行董事： 甲状腺癌幸存者协会（www.thyca.org）。“我们很高兴看到靶向疗法（如GAVRETO）的出现以及生物标志物检测方法的广泛使用，可能会大大改善RET改变的甲状腺癌社区的治疗。在ThyCa，我们致力于提高人们对这些有前途的临床领域的认识。研究，向我们的会员介绍生物标志物测试的重要性，并为受疾病影响的人提供支持。”

RET的生物标志物测试使临床医生能够确定哪些患者可以接受GAVRETO治疗。RET改变可通过可用的生物标志物测试来鉴定，包括使用肿瘤组织或液体活检进行的下一代测序。

关于Gavreto(pralsetinib)普雷西替尼

GAVRETO是FDA批准的每日一次口服靶向疗法，用于治疗以下三种适应症：经FDA批准的测试检测的成年RET融合阳性转移性NSCLC转移成年患者，成年和12岁以上的儿科患者需要系统治疗的晚期或转移性RET突变MTC，以及需要系统治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘为放射性碘）的12岁及12岁以上的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿科患者合适的）。

GAVRETO旨在选择性和有效地靶向致癌性RET改变，包括预计会导致对治疗产生耐药性的继发性RET突变。在临床前研究中，GAVRETO抑制RET的浓度低于其他药理相关激酶，包括VEGFR2，FGFR2和JAK2。有关更多信息，请访问GAVRETO.com。

蓝图医药 和罗氏（Roche）正在全球共同开发GAVRETO（不包括 大中华区）用于治疗RET改变的NSCLC，各种类型的甲状腺癌和其他实体瘤的患者。这欧洲药品管理局验证了GAVRETO的销售授权申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予GAVRETO突破性的治疗称号，用于治疗铂类化学疗法后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性MTC。

蓝图医药 与以下公司有独家合作和许可协议 CStone Pharmaceuticals 在GAVRETO的开发和商业化方面 大中华区，其中包括中国大陆， 香港， 澳门澳门 和 台湾。

目前正在进行1/2 ARROW试验阶段（包括患有各种RET融合阳性实体瘤的患者）的研究，并且正在进行3期AcceleRET Lung试验（尚未接受过RET融合阳性NSCLC的患者）的研究。有关GAVRETO临床试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov或www.blueprintclinicaltrials.com。

关于RET改变的实体瘤

RET激活融合和突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。RET融合涉及大约1％至2％的NSCLC患者和大约10％至20％的甲状腺乳头状癌患者，而RET突变涉及大约90％的晚期MTC患者。此外，在结肠直肠癌，乳腺癌，胰腺癌和其他癌症以及治疗耐药的EGFR突变型NSCLC患者中，低频率观察到致癌性RET融合。

Gavreto(pralsetinib)普雷西替尼重要安全信息

接受GAVRETO的患者中有10％发生了间质性肺疾病（ILD）/肺炎，包括2.7％的3/4级患者和0.5％的致命反应患者。监测指示ILD /肺炎的肺部症状。对于任何出现呼吸道症状（例如呼吸困难，咳嗽和发烧）的急性或恶化的患者，请先拒绝GAVRETO并立即进行ILD检查。根据确诊的ILD的严重程度，暂停，减少剂量或永久终止GAVRETO。

高血压 发生在29％的患者中，其中3级高血压发生在14％的患者中。总体而言，有7％的人因高血压而中断剂量，而3.2％的人因高血压而降低剂量。最常发生的治疗性高血压是通过抗高血压药物治疗的。对于不受控制的高血压患者，请勿启动GAVRETO。启动GAVRETO之前先优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床情况进行监测。适当地开始或调整抗高血压治疗。根据严重程度停用，减少剂量或永久终止GAVRETO。

肝毒性：接受GAVRETO治疗的患者中有2.1％发生严重的肝不良反应。69％的患者发生了天冬氨酸转氨酶（AST）升高，其中5％为3/4级，而丙氨酸转氨酶（ALT）的发生率为46％，其中3/4级为6％。AST首次发作的中位时间为15天（范围：5天至1.5年），而ALT升高的时间为22天（范围：7天至1.7年）。在开始GAVRETO之前，应在开始的三个月中每2周监测AST和ALT，然后在临床指示时每月监测一次。根据严重程度停药，减少剂量或永久终止GAVRETO。

在接受GAVRETO治疗的患者中，有2.5％发生了≥3级出血事件，包括一名致命出血事件。严重或危及生命的出血患者应永久停用GAVRETO。

肿瘤溶解综合征（TLS）：甲状腺髓样癌患者接受GAVRETO报道有TLS病例。如果患者患有快速生长的肿瘤，高肿瘤负担，肾功能不全或脱水，则可能存在TLS风险。密切监视有风险的患者，考虑采取适当的预防措施，包括补水，并按临床指示进行治疗。

接受抑制血管内皮生长因子（VEGF）信号通路的药物的患者可能会出现伤口愈合不良。因此，GAVRETO有可能对伤口愈合产生不利影响。在进行选择性手术前，请至少扣留GAVRETO 5天。大手术后至伤口充分愈合之前，至少2周不要服用。解决伤口愈合并发症后恢复GAVRETO的安全性尚未确定。

根据动物研究的结果及其作用机理，将GAVRETO应用于孕妇会对胎儿造成伤害。建议孕妇注意胎儿的潜在危险。建议有生殖潜力的女性在用GAVRETO治疗期间以及最终剂量后2周内使用有效的非激素避孕方法。建议具有生殖潜能的女性伴侣的男性在GAVRETO治疗期间以及最终剂量后1周内使用有效的避孕方法。建议女性在用GAVRETO治疗期间以及最终剂量后1周内不要母乳喂养。

常见的不良反应（≥25％） 为便秘，高血压，疲劳，肌肉骨骼疼痛和腹泻。常见的3/4级实验室异常（≥2％）为淋巴细胞减少，嗜中性粒细胞减少，血红蛋白减少，磷酸盐减少，钙减少（校正），钠减少，AST增加，ALT增加，血小板减少和碱性磷酸酶增加。

避免将GAVRETO与强效CYP3A抑制剂或P-gp和强效CYP3A抑制剂合用。如果无法避免共同给药，请减少GAVRETO剂量。避免GAVRETO与强CYP3A诱导剂并用。如果无法避免共同给药，请增加GAVRETO剂量。

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