1月

Imetelstat在低危骨髓增生异常综合征中持续红细胞输注不依赖性

近期，《柳叶刀》发表的一项研究为低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的患者带来了新的希望。该研究表明，Imetelstat，一种竞争性端粒酶抑制剂，对于那些对红细胞生成刺激剂（ESA）无应答或不适合使用的LR-MDS患者，可实现持久的红细胞输注不依赖性，为约一年。

研究设计与背景

德国莱比锡大学医院的Uwe Platzbecker医学博士领导的团队进行了一项名为Imerge的双盲2/3期试验（NCT02598661），在全球118个地点进行。研究旨在比较Imetelstat与安慰剂在LR-MDS患者中实现红细胞输注不依赖性的效果。

共有178名LR-MDS患者（年龄18岁及以上）被纳入研究，这些患者在红细胞生成刺激剂复发、红细胞生成刺激剂难治性或不符合红细胞生成刺激剂使用标准的情况下，被随机分配至Imetelstat组或安慰剂组。治疗方案包括每4周一次的2小时静脉输注。

在Imetelstat组和安慰剂组的中位随访时间分别为19.5个月和17.5个月的情况下，研究人员发现，40%的Imetelstat组患者和15%的安慰剂组患者实现了至少8周的红细胞输注不依赖性。

在接受Imetelstat和安慰剂的患者中，91%和47%分别经历了3至4级治疗引起的不良事件，其中最常见的是中性粒细胞减少症和血小板减少症。幸运的是，研究中未报告与治疗相关的死亡事件。

研究作者指出：“总体而言，Imerge 3期结果验证了2期部分的观察结果，并表明Imetelstat为严重输血依赖的LR-MDS患者群体提供了临床上显著的益处。” 这一发现为LR-MDS患者提供了一种新的治疗选择，特别是那些对传统治疗方法无效或不适用的患者。

Imetelstat在LR-MDS领域的成功应用标志着对这一罕见疾病的治疗迈出了重要的一步。未来，我们期待着进一步的研究，以深入了解Imetelstat的治疗机制，为更多需要帮助的患者提供更有效的治疗方案。这一研究成果将为骨髓增生异常综合征领域的医学进展贡献重要力量。

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