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鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)显著减轻患病者病症,改善生活质量

原发性骨髓纤维化(PMF)的医治策略制定基于风险分层。由于PMF患病者临床表现多样,待解决的问题繁杂,制定医治策略时需综合考虑患病者的病症及临床需求。对脾大的患病者使用鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)初期医治,缩脾治疗效果显著且其治疗效果与驱动基因突变情况无关。而较大的缩脾幅度提示较好的预后。对于低危的患病者,若无明显临床病症,能够观察或进入临床实验,每3-6个月重复评估。参照NCCN诊疗指导,对于出现脾大和/或临床病症的低危或中危-1的患病者,就能够启动鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)药品医治。

JAKAVI/RUXOLITINIB/鲁索替尼

对于中危-2或高度危险的患病者,首选异基因造血干细胞移植。如果没有条件移植,推荐鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)作为一线医治方案,或者进入临床实验。鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)是当前全球唯一获得批准针对MF发病机制——过度活跃的JAK/STAT通路的药品。两项区别发布在新英格兰杂志及Leukemia&Lymphoma杂志的研究均提示,鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)医治PMF,可显著减轻患病者病症,改善生活质量。对于中危-2及高度危险的MF患病者,鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)能够缩小脾脏、改善病症、改善生存、改善骨髓病理,满足疾病医治的主要目标。

芦可替尼(捷恪卫,鲁索替尼,Jakavi)
芦可替尼捷恪卫,鲁索替尼,Jakavi)

PMF年发病概率为0.5-1.5/10万,在所有的MPN中PMF的预后最差。PMF的特征是骨髓纤维化和髓外造血。在PMF中骨髓成纤维细胞并非来自于异常的克隆。约三分之一患病者诊疗断定时无病症。主诉内容包括明显的疲劳、贫血病症、腹部不适、早饱或脾肿大引发起的腹泻、出血、体重减轻和外周性水肿。鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)于2012年8月获得批准准,医治中级或高度危险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化。目前,该药已在全球50多个国家面市。

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