2026年7月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了默沙东（MSD）开发的Lipfendra（通用名：enlicitide，恩利西肽）用于治疗高胆固醇血症。该药物获批作为饮食控制和运动的辅助治疗，适用于患有高胆固醇血症的成人患者，其中包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。Lipfendra是一种新型大环肽药物，每日口服一次，成为首款获FDA批准的口服PCSK9抑制剂，此前该类药物均需通过注射给药。
此次获批主要基于名为CORALreef的两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验结果。两项试验共纳入3207名高胆固醇血症成人患者（包括HeFH患者和非HeFH患者），所有受试者均在接受可耐受最大剂量的他汀类药物治疗基础上，评估Lipfendra的疗效与安全性。两项试验的主要疗效终点均为治疗第24周时，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）相较于基线的变化百分比。
其中，第一项试验（CORALreef Lipids）纳入了已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或具有ASCVD高风险的成人患者，受试者的平均基线LDL-C水平为96 mg/dL。结果显示，与安慰剂组相比，Lipfendra治疗组在第24周时LDL-C水平平均降低了56%。次要终点方面，该药物也使非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）和载脂蛋白B（ApoB）等其他致动脉粥样硬化脂蛋白指标出现具有临床意义的降低。
第二项试验（CORALreef HeFH）仅纳入HeFH患者，其平均基线LDL-C为119 mg/dL。数据显示，Lipfendra治疗组在第24周时的LDL-C水平平均较安慰剂组降低了59%。
在安全性方面，两项试验的整体结果均显示，因不良事件而停药的患者比例在Lipfendra组与安慰剂组中相当。在第一项试验中，Lipfendra组的不良反应发生率与安慰剂组相似。在第二项针对HeFH患者的试验中，Lipfendra组较安慰剂组更常见的不良反应为腹泻（7% vs 2%）和头晕（9% vs 4%）。两项试验均未发现药物性肝损伤信号，新发或加重糖尿病的发生率在两组间也相似。
FDA药物评价与研究中心（CDER）代理主任Michael Davis博士表示，心血管疾病仍是美国人的主要死因，而升高的LDL-C是最重要但可控的风险因素之一。Lipfendra的获批为高胆固醇血症成人患者增加了一项新的治疗选择。值得注意的是，评估Lipfendra对心血管发病率和死亡率影响的临床试验（CORALreef Outcomes）仍在进行中，目前尚不明确该药物是否能降低相关心血管事件风险。
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