Nipocalimab(尼卡利单抗)获FDA快速通道认定用于中重度干燥综合征治疗

近日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布其研发的药物Nipocalimab(尼卡利单抗)获获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗中重度干燥综合征（Sjögren’s Disease, SjD）。这一认定是在去年Nipocalimab获得突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）后的又一重要进展。作为目前唯一一种针对SjD的研发药物，Nipocalimab的进展为患者带来了新的希望。

干燥综合征的现状与挑战

干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病，主要特征是自身抗体的产生、慢性炎症以及外分泌腺的淋巴细胞浸润。患者常表现为黏膜干燥（如眼干、口干、阴道干燥）、关节疼痛和疲劳。据统计，全球约有400万人受此疾病影响，且女性患病率是男性的9倍。超过50%的患者病情为中重度，其疾病负担与类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮相当，严重影响患者的生活质量和功能能力。

目前，FDA尚未批准任何直接针对干燥综合征根本病因的治疗方法。现有的治疗手段主要针对症状缓解，无法有效改善疾病的系统性并发症，如多器官系统的炎症和关节疼痛。此外，干燥综合征患者罹患B细胞淋巴瘤的风险比普通人群高出20倍，进一步凸显了开发针对性疗法的紧迫性。

Nipocalimab(尼卡利单抗)获的研发进展

Nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，通过高亲和力结合并阻断新生儿Fc受体（FcRn），从而降低循环中的免疫球蛋白G（IgG）抗体水平。这一机制不仅针对自身抗体，还包括母体同种抗体，适用于罕见自身抗体疾病、母体同种抗体介导的母胎疾病以及风湿性疾病等多个领域。

在干燥综合征的治疗中，Nipocalimab的潜力在DAHLIAS II期临床试验中得到了初步验证。该研究是首个在干燥综合征中展示FcRn阻断剂作为潜在靶向疗法的积极结果的研究。试验结果显示，15 mg/kg每两周一次的Nipocalimab治疗组在24周时系统性疾病活动度较安慰剂组改善了70%以上，IgG水平降低了77%以上。此外，多个次要终点也显示出改善趋势，安全性和耐受性与其他Nipocalimab临床研究一致。

快速通道认定的意义

快速通道认定是FDA为加速严重疾病治疗药物的开发和审评而设立的一项特殊程序。获得该认定的药物通常具有解决未满足医疗需求的潜力，并能够在研发过程中获得更多的监管支持，包括与FDA的密切沟通和滚动审评。对于Nipocalimab而言，这一认定不仅是对其临床潜力的认可，也为干燥综合征患者提供了更早获得创新治疗的机会。

强生公司自身抗体产品组合及母胎疾病领域负责人Katie Abouzahr博士表示：“这是我们在为干燥综合征患者带来有意义进展的道路上迈出的重要一步。我们期待继续与FDA密切合作，推动Nipocalimab的临床开发，为这一患者群体提供急需的治疗选择。”

Nipocalimab(尼卡利单抗)获的其他适应症进展

除了干燥综合征，Nipocalimab在其他疾病领域也取得了显著进展。自2019年以来，FDA已授予Nipocalimab多项关键认定，包括：

• 快速通道认定：用于胎儿新生儿溶血病（HDFN）、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、广义重症肌无力（gMG）、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）以及干燥综合征（SjD）。
• 孤儿药认定：用于wAIHA、HDFN、gMG、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和FNAIT。
• 突破性疗法认定：用于HDFN和干燥综合征。
• 优先审评：用于gMG。

此外，欧洲药品管理局（EMA）也授予Nipocalimab孤儿药资格，进一步支持其在国际市场的开发。

Nipocalimab(尼卡利单抗)获的快速通道认定标志着干燥综合征治疗领域的一个重要里程碑。作为目前唯一一种针对该疾病的研发药物，Nipocalimab不仅为患者带来了新的希望，也为自身免疫性疾病的治疗开辟了新的方向。随着临床研究的深入，Nipocalimab有望在未来成为干燥综合征及其他相关疾病的标准治疗选择，为全球数百万患者带来福音。强生公司将继续致力于推动这一创新疗法的开发，为改善患者生活质量而不懈努力。

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