2026年8月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pasatru（garetosmab-grts）用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）治疗，以减少新异位骨化（HO）病灶的形成和经临床医生评估的疾病发作。Pasatru是一款由Regeneron Pharmaceuticals开发的完全人源单克隆抗体，靶向结合并中和激活素A（activin A）——一种在FOP患者中驱动异位骨化形成的关键蛋白。
此次批准主要基于一项名为OPTIMA的随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验数据。该研究纳入了63名携带ACVR1基因突变的成人FOP患者，分别接受每4周一次静脉输注garetosmab 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂治疗，持续56周。研究的主要疗效终点为通过全身低剂量CT扫描评估的第56周时新发HO病灶数量。结果显示，10 mg/kg剂量组（23人）新发HO病灶共2个，3 mg/kg剂量组（19人）为1个，而安慰剂组（21人）为19个。与安慰剂相比，10 mg/kg和3 mg/kg剂量组的新发HO病灶数量分别减少了约90%和94%。在关键次要终点——经临床医生评估的疾病发作次数上，10 mg/kg剂量组报告9次，3 mg/kg组报告53次，安慰剂组报告66次，10 mg/kg剂量组相较于安慰剂组减少了88%。不过，患者自我报告的发作次数在各组间无显著统计学差异。
在安全性方面，OPTIMA试验中未报告死亡病例。严重治疗伴发不良事件在10 mg/kg组有2例，3 mg/kg组有1例，安慰剂组有2例。在至少10%的garetosmab治疗患者中出现的不良反应包括鼻衄、多毛症、脓肿、痤疮、口腔溃疡、毛囊炎、甲沟炎和皮疹等。处方信息包含关于胚胎-胎儿毒性、皮肤和软组织感染以及可能需要医疗干预的鼻出血风险的警告。该药禁用于妊娠期女性，有生育能力的患者应在治疗期间及末次给药后6个月内采取有效避孕措施。
Pasatru的推荐起始剂量为10 mg/kg，经静脉输注60分钟以上，每4周一次；若耐受不良，可将剂量降至3 mg/kg。该药是继Ipsen公司的Sohonos（palovarotene）之后，FDA批准的第二款FOP治疗药物。目前，欧洲药品管理局（EMA）正在审评该药的上市申请，公司也计划在青少年和儿童患者中开展OPTIMA 2试验，并已在日本等国家提交申请。
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