Penpulimab-kcqx获FDA批准用于非角化性鼻咽癌治疗
鼻咽癌是一种起源于鼻咽部上皮细胞的恶性肿瘤，在亚洲地区尤为常见。非角化性鼻咽癌作为其主要亚型，具有独特的病理特征和临床表现。2025年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准penpulimab-kcqx用于非角化性鼻咽癌的治疗，这为患者提供了新的治疗选择。
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药物基本信息
Penpulimab-kcqx是一种人源化单克隆抗体，由Akeso Biopharma Co., Ltd.研发。根据美国国家癌症研究所的解释，该药物通过特异性靶向程序性死亡受体-1（PD-1）发挥作用。PD-1是一种重要的免疫检查点蛋白，能够负向调节T细胞活化，在肿瘤免疫逃逸机制中扮演关键角色。Penpulimab-kcqx与PD-1结合后，可阻断其下游信号通路，恢复T细胞功能，从而增强机体对肿瘤细胞的免疫应答。
FDA批准了penpulimab-kcqx的两种治疗方案：
- 联合治疗方案：与顺铂或卡铂及吉西他滨联用，作为复发或转移性非角化性鼻咽癌成人患者的一线治疗
- 单药治疗方案：用于治疗在含铂化疗方案及至少一种其他治疗后出现疾病进展的转移性非角化性鼻咽癌成人患者
临床研究数据
联合治疗方案的疗效评估
AK105-304研究是一项随机、双盲、多中心临床试验，共纳入291例未接受过系统性化疗的复发或转移性非角化性鼻咽癌患者。患者被随机分配接受以下两种治疗方案之一：
- 试验组：penpulimab-kcqx联合顺铂或卡铂及吉西他滨，随后继续使用penpulimab-kcqx
- 对照组：安慰剂联合顺铂或卡铂及吉西他滨，随后继续使用安慰剂
研究主要终点为无进展生存期（PFS），由独立评审委员会根据RECIST v1.1标准评估。关键结果包括：
- 中位PFS：试验组为9.6个月（95% CI：7.1-12.5），对照组为7.0个月（95% CI：6.9-7.3）
- 风险比（HR）为0.45（95% CI：0.33-0.62），具有统计学显著性（p<0.0001）
- 12个月随访时无进展生存率：试验组为31%，对照组为11%
虽然总生存期（OS）数据尚未成熟（仅报告了预设最终分析所需死亡事件的70%），但未观察到不利趋势。
单药治疗方案的疗效评估
AK105-202研究是一项开放标签、多中心、单臂临床试验，在单一国家进行。研究纳入125例无法切除或转移性非角化性鼻咽癌患者，这些患者在接受含铂化疗及至少一种其他治疗后出现疾病进展。患者接受penpulimab-kcqx单药治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性，最长治疗时间为24个月。
主要疗效指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），结果如下：
- ORR为28%（95% CI：20-37）
- 中位DOR尚未达到（95% CI：9.2-不可估计）
安全性特征
免疫相关不良反应
Penpulimab-kcqx可能引起多种免疫介导的不良反应，包括但不限于：
- 肺炎
- 结肠炎
- 肝炎
- 内分泌疾病
- 伴肾功能不全的肾炎
- 皮肤不良反应
常见不良反应
在联合治疗方案中，发生率≥20%的不良反应包括：恶心、呕吐、甲状腺功能减退、便秘、食欲下降、体重减轻、咳嗽、COVID-19感染、疲劳、皮疹和发热。
在单药治疗方案中，发生率≥20%的不良反应包括甲状腺功能减退和肌肉骨骼疼痛。
严重不良反应
约1%的患者报告了致命性不良反应，包括肺炎、感染性休克、结肠炎和肝炎各1例。
用药方案
联合治疗方案推荐剂量
200毫克，每3周一次，与顺铂或卡铂及吉西他滨联合使用，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，最长治疗时间为24个月。
单药治疗方案推荐剂量
200毫克，每2周一次，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，最长治疗时间为24个月。
Penpulimab-kcqx的获批为非角化性鼻咽癌患者提供了新的治疗选择。临床研究数据表明，该药物无论是作为一线联合治疗还是后线单药治疗，均显示出具有临床意义的疗效。然而，医务人员应充分了解其免疫相关不良反应的风险，并在治疗过程中密切监测患者状况。完整的处方信息可在Drugs@FDA获取，为临床决策提供更详细的参考依据。
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