Ammonaps(苯基丁酸钠/苯丁酸钠)说明书

【Ammonaps（苯基丁酸钠）适用范围概述】

Ammonaps(sodium phenylbutyrate,苯基丁酸钠/苯丁酸钠)为用于治疗尿素循环障碍患者的药物；神经科医师有时会将其超适应症用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）生产企业】

Immedica Pharma AB

【Ammonaps（苯基丁酸钠）适应症】

Ammonaps（苯基丁酸钠）作为辅助治疗药物，适用于慢性管理因氨甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸氨甲酰转移酶或精氨酸琥珀酸合成酶缺乏所致的尿素循环障碍。

具体适应症包括：

早发性疾病：出生后28天内出现上述一种或多种酶完全缺乏的婴儿；
晚发性疾病：1个月龄后出现酶部分缺乏，且已因血氨水平升高导致脑损伤的患者。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）规格】

片剂，每片含苯基丁酸钠500mg。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）药理作用】

尿素循环是帮助机体清除食物中蛋白质分解产生的氮废物的过程。尿素循环障碍患者缺失协助清除该类废物的基因，导致氮以氨的形式在体内蓄积，而氨具有高毒性，尤其对大脑损害显著。

苯基丁酸钠为机体提供替代清除途径：可与氮结合形成一种可通过尿液排出体外的物质。

此外，苯基丁酸钠还可作为组蛋白去乙酰化酶抑制剂，刺激运动神经元存活，基于此作用，其正被研究用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。

注：该药物尚未获批用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗；神经科医师有时会将其超适应症用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）获批情况】

Ammonaps（苯基丁酸钠）针对上述酶缺乏所致尿素循环障碍的治疗获批情况如下：

美国：1995年5月13日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名Buphenyl；
欧洲：1999年12月8日获欧洲药品管理局（EMA）批准；
澳大利亚：2017年5月19日获澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准，商品名Pheburane。

注：该药物可能还在其他未列出地区获批。如对特定国家的获批情况有疑问，可联系支持团队咨询。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）用法用量】

Ammonaps（苯基丁酸钠）的每日剂量需根据患者的蛋白质耐受性、饮食情况以及体重或体表面积计算确定。应定期进行血液检查以明确正确的每日剂量。

片剂需口服，剂量均分后随每餐服用（例如每日3至6次），服用时需饮用大量水。

服用本品期间需遵循低蛋白特殊饮食。

关于Ammonaps（苯基丁酸钠）的完整剂量和给药信息，可参见参考文献部分所列的官方处方信息。

注：请参照治疗医师制定的个体化给药方案。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）不良反应/副作用】

一、常见不良反应

处方信息中列出的最常见副作用（发生率≥20%）包括：月经不调、闭经、体液内酸过多（酸中毒）、血白蛋白水平降低（低白蛋白血症）、过敏反应。

二、特殊人群用药

尚无明确数据表明孕妇使用Ammonaps（苯基丁酸钠）是否会导致胎儿伤害，使用本品前请咨询医疗建议。

关于副作用和不良反应的完整列表，可参见官方处方信息。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）临床研究】

一、尿素循环障碍相关研究

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）对Ammonaps（苯基丁酸钠）的批准，基于一项纳入82例尿素循环障碍患者的临床试验数据，该试验中患者此前未接受过针对该疾病的其他治疗。

（一）研究结果

主要疗效结局为患者生存率；研究同时评估了高氨血症发作次数（血氨水平极高的时期）、认知发育（思考、学习和记忆能力的发育）、生长情况以及血氨和谷氨酰胺水平。

二、肌萎缩侧索硬化症（ALS）相关研究

已在多项临床试验中研究苯基丁酸钠单独使用或与其他药物联合使用对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的疗效。

注：苯基丁酸钠尚未获批用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗；神经科医师有时会将其超适应症用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗。

一项2期临床试验（试验编号NCT00107770）纳入40例肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，研究苯基丁酸钠的安全性，患者接受苯基丁酸钠治疗20周；
2期CENTAUR临床试验（试验编号NCT03127514）研究苯基丁酸钠（PB）联合牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）的疗效，试验中89名受试者被随机分配接受每日两次3g苯基丁酸钠+1g牛磺熊去氧胆酸治疗，持续24周，另有48名受试者接受安慰剂治疗；大多数受试者（77%）在试验期间和/或试验开始前正在接受获批的肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗（利鲁唑、依达拉奉或两者联用）；
CENTAUR研究中的90例患者参与了其开放标签扩展研究，接受苯基丁酸钠/牛磺熊去氧胆酸治疗长达30个月。

【Ammonaps（苯基丁酸钠）常见问题】

吞咽片剂困难的患者能否将Ammonaps压碎或掰开服用？

除非有医疗专业人员指导，否则不应将Ammonaps片剂压碎或掰开，因为这可能影响药物疗效或引起刺激。若存在吞咽困难，应咨询医师关于替代剂型或给药方式的建议。

漏服Ammonaps一剂应如何处理？

若漏服一剂，应在记起时立即服用，除非已接近下一次预定服药时间。切勿服用双倍剂量以弥补漏服剂量。规律给药对维持血氨控制至关重要，若多次漏服，应联系医疗服务提供者获取指导。

服用Ammonaps期间是否有饮食或饮水限制？

服用Ammonaps的患者通常应遵循医疗团队制定的低蛋白饮食。本品本身无特定饮食或饮水限制，但应避免食用可能升高血氨水平的高蛋白食物。服用本品时需饮用大量水。

Ammonaps是否会与其他药物发生相互作用？

是的，Ammonaps可能与某些药物发生相互作用，例如糖皮质激素、丙戊酸和部分抗生素，这些相互作用可能影响血氨水平或肾功能。应告知医疗服务提供者正在服用的所有药物和补充剂，以避免潜在的相互作用。

如何判断Ammonaps是否有效？

Ammonaps的疗效通过定期血液检查测量血氨和氨基酸水平进行监测。意识模糊、嗜睡或呕吐等症状的改善也可能表明血氨控制情况好转。医疗服务提供者将根据检查结果和临床反应调整剂量。

妊娠或哺乳期能否使用Ammonaps？

Ammonaps在妊娠和哺乳期的安全性尚未完全确立。若处于妊娠期、计划妊娠或哺乳期，应与医师讨论潜在风险和获益，可能需要进行密切监测或考虑替代治疗方案。

服用Ammonaps期间出现副作用应如何处理？

若出现胃肠道不适、情绪改变、异常疲劳或过敏反应等副作用，应立即联系医疗服务提供者。部分副作用可能需要调整剂量或加强监测。

Ammonaps片剂应如何储存？

Ammonaps片剂应在室温下储存，远离潮湿和高温环境。请将药物保存在原包装中，置于儿童无法触及之处。请勿使用包装上标注的有效期过后的药物。

Ammonaps能否与其他尿素循环障碍治疗药物联合使用？

是的，Ammonaps常与其他治疗方法联合使用，例如饮食管理、氨基酸补充剂，在某些情况下还可与其他降氨药物联用。治疗方案需由代谢科专科医师个体化制定，以优化血氨控制效果。

【温馨提示】

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AMMONAPS 苯基丁酸钠苯丁酸钠

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