BEYONTTRA（acoramidis）药品说明书
【Beyonttra(acoramidis)生产企业】
BridgeBio Pharma, Inc. 研发，在多个国家和地区由不同合作伙伴负责商业化。在欧洲，该药品的独家许可合作伙伴为 Bayer（拜耳）。
【Beyonttra(acoramidis)适应症】
BEYONTTRA® 适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）的成年患者。
【Beyonttra(acoramidis)规格】
薄膜衣片，每片含 acoramidis 356 mg（以盐酸acoramidis计）。
【Beyonttra(acoramidis)用法用量】
- 推荐剂量：acoramidis 的推荐剂量为 712 mg（两片 356 mg 薄膜衣片），每日口服两次，相当于每日总剂量 1,424 mg。
- 给药方法：薄膜衣片应整片用水送服，餐时或空腹服用均可。
- 漏服处理：若漏服一次，不应加倍服用以弥补漏服的剂量，应按计划时间恢复下一次服药。
- 特殊人群：
- 老年患者（≥65 岁）无需调整剂量。
- 基于 acoramidis 的肾脏清除率较低，轻中度肾功能损害患者无需调整剂量；严重肾功能损害（肌酐清除率 <30 mL/min）患者数据有限，血液透析患者无研究数据，应谨慎使用。
- acoramidis 尚未在肝功能损害患者中进行研究，不推荐用于此人群。
- 不建议儿童和青少年使用。
- 治疗启动：治疗应由熟悉 ATTR-CM 患者管理的医师启动。在纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 IV 级患者中尚无疗效数据。
【Beyonttra(acoramidis)作用机制】
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）是一种由转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体解离、错误折叠并聚集形成淀粉样纤维，沉积于组织和器官（尤其心脏和周围神经）所致的进行性全身性疾病。
acoramidis 是一种口服、高选择性 TTR 稳定剂。它通过与天然四聚体 TTR 上未被占据的甲状腺激素结合位点结合，选择性稳定 TTR 的四聚体结构，减缓其解离为单体的速度，从而防止 TTR 蛋白错误折叠和后续的淀粉样纤维形成及沉积。该药可实现接近完全的（≥90%）TTR 稳定化。在体外实验中，acoramidis 对 TTR 的稳定效应可模拟具有保护作用的 T119M 突变体的结构效应。
【Beyonttra(acoramidis)注意事项】
- 肝功能损害：本品未在肝功能损害患者中进行研究，不推荐在此类患者中使用。
- 肾功能损害：严重肾功能损害患者应慎用，尚无血液透析患者的使用数据。
- 肾功能血液动力学参数：治疗初期（首月）可能出现估算肾小球滤过率（eGFR）下降及血清肌酐相应升高，该变化为非进行性、停药后可逆，且与肾损伤无关，符合肾脏血流动力学效应。
- 甲状腺功能检测：本品可能改变甲状腺血液检测结果，但对甲状腺功能本身可能无不良影响。
- 妊娠及哺乳：尚无本品用于孕妇的数据，对胎儿的潜在风险未知。尚不清楚本品是否通过乳汁排泄，哺乳期妇女用药需咨询医生。
- 过敏：对 acoramidis 或本品任何辅料过敏者禁用。
【Beyonttra(acoramidis)不良反应】
在关键的 III 期临床研究中（30 个月治疗期），最常见的不良反应为腹泻（11.6%）和痛风（11.2%），发生率属于“十分常见”（≥1/10）。大多数腹泻和痛风事件为非严重性且可缓解。总体而言，acoramidis 组与安慰剂组出现任何治疗期间不良事件的受试者比例相似。
【Beyonttra(acoramidis)储存条件】
本品无需任何特殊储存条件。
【温馨提示】
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