Emcitate®（tiratricol，替拉曲可）口服混悬剂用片剂药品说明书
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）生产企业】
Emcitate®由Egetis Therapeutics相关实体开发；美国上市许可/批准主体为Egetis Therapeutics US Inc.，欧盟上市许可申请人为Rare Thyroid Therapeutics International AB。本品为罕见病用药，欧盟于2025年批准，美国FDA于2026年9月批准。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）适应症】
用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症，即Allan-Herndon-Dudley综合征患者的外周甲状腺毒症。
欧盟适应症覆盖从出生起的患者；美国适应症覆盖成人及儿童患者。
使用限制：不推荐用于原发性甲状腺功能减退症。不用于原发性甲状腺功能亢进症的治疗，也不用于肥胖或减重。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）规格】
口服混悬剂用分散片：350 mcg，具功能性刻痕。
不可整片吞服，不可咀嚼或压碎；临用前分散于室温水后口服或经肠内喂养管给药。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）用法用量】
剂量根据体重、血清总T3水平以及甲状腺毒症体征和症状个体化调整。
推荐起始剂量：
- 体重≤10 kg：175 mcg/日
- 体重>10 kg：350 mcg/日
每日总剂量可一次给予，或分2—3次在一天内给予。
剂量滴定：
- 通常每2周调整一次。
- 总T3检测应采用液相色谱-串联质谱法（LC-MS/MS）；免疫法测定T3可因tiratricol交叉反应而出现假性升高。
- 目标为降低并维持循环中总T3至适宜范围，同时避免甲状腺毒症表现。
配制与给药：
- 将片剂置于10—12 mL注射器内，用室温水分散。
- 立即经口或肠内喂养管给药。
- 配制后混悬液通常应在短时间内使用。
漏服或呕吐：
- 漏服处理按说明书/医师指示执行，不可随意加倍。
- 给药后短期内呕吐需由医护人员判断是否需要补给。
停药：
- 避免突然停药；需根据临床情况逐步调整剂量。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）作用机制】
tiratricol是三碘甲腺原氨酸（T3）的类似物/代谢产物，为甲状腺激素受体激动剂。
MCT8缺乏时，T3难以经MCT8转运进入脑内，同时在脑外组织和外周血中异常蓄积，导致外周甲状腺毒症。
tiratricol不依赖MCT8即可进入细胞，可激活甲状腺激素受体，部分替代T3的周围组织对甲状腺激素的反应，并通过下丘脑-垂体-甲状腺轴反馈抑制，降低循环总T3水平，从而减轻外周高甲状腺激素状态。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）禁忌】
- 原发性甲状腺功能亢进症。
- 欧盟说明书中不用于其他病因导致的甲状腺功能亢进；妊娠通常不推荐使用。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）注意事项】
- 甲状腺毒症：治疗开始或加量时可出现心动过速、血压升高、腹泻、多汗、烦躁、失眠、噩梦等；应监测并调整剂量。
- 实验室干扰：tiratricol可与T3免疫分析法交叉反应，导致T3结果偏高；应使用LC-MS/MS并由有经验医生解读。
- 其他甲状腺药物：不推荐与左甲状腺素、丙硫氧嘧啶、卡比马唑等甲状腺相关药物随意联用。
- 吸收影响：铁剂、钙剂、抗酸药、胆汁酸螯合剂、硫糖铝、质子泵抑制剂等可能影响吸收，宜错开给药并监测T3。
- 相互作用：与口服抗凝药合用时需监测凝血功能；肝酶诱导剂可能改变清除；精神兴奋剂合用时需注意交感神经兴奋叠加。
- 特殊人群：儿童需按体重和T3严密滴定；妊娠通常不推荐；哺乳期由专科医生权衡；肝肾功能不全数据有限，需加强监测。
- 不可用于减肥：甲状腺激素类药物不得用于肥胖治疗或减重。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）不良反应】
临床试验中最常见不良反应（≥5%）：
- 腹泻
- 呕吐
- 皮疹
- 多汗
其他可见：
- 烦躁
- 焦虑
- 失眠
- 噩梦
- 心动过速
- 血压升高
多数不良反应出现在治疗初期或剂量上调时，常随剂量稳定而减轻。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）药物相互作用】
- 其他甲状腺激素或抗甲状腺药物：不推荐自行联用，可增加甲状腺毒症或甲状腺功能减退风险。
- 铁剂、钙剂、抗酸药、硫糖铝、胆汁酸螯合剂：影响吸收，应错开服用。
- 质子泵抑制剂：可能影响胃肠道环境及吸收。
- 肝酶诱导剂，如苯巴比妥、苯妥英、卡马西平、利福平：可能增加清除。
- 口服抗凝药：可能改变抗凝需求，需监测INR/凝血指标。
- 精神兴奋剂：可能加重心动过速、失眠、焦虑等交感兴奋表现。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）特殊人群用药】
- 儿科：MCT8缺乏症多见于男性患儿，可按体重给药并严密监测T3及发育、心功能表现。
- 妊娠：欧盟说明书中不推荐/避免用于妊娠。
- 哺乳：需专科医生权衡获益与风险。
- 老年：临床经验有限，按甲状腺毒症风险和心血管耐受性调整。
- 肝肾功能不全：无充分专门研究，需监测代谢及心脏表现。
【Emcitate（tiratricol，替拉曲可）储存条件】
2℃—8℃冷藏保存，避光。
配制后的混悬液应及时使用，剩余混悬液通常不应留存；已拆分但未重新配制的片剂应按原包装避光冷藏，并遵循具体说明书要求。
【温馨提示】
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