Kygevvi(doxecitine/doxribtimine)口服溶液用粉剂药品说明书

【Kygevvi生产企业】

优时比(UCB Pharma S.A.)

【Kygevvi适应症】

适用于治疗经基因确诊为胸苷激酶2缺乏症（TK2d），且症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿科患者。该药品是针对此类罕见疾病的首个获批治疗药物，此前该疾病仅能通过支持性措施进行护理。

【Kygevvi规格】

2g/2g/包（2g doxecitine和2g doxribtimine）

【Kygevvi用法用量】

1. 用药前准备：所有患者在开始治疗前，需检测基线转氨酶（丙氨酸氨基转移酶ALT和天冬氨酸氨基转移酶AST）水平以及总胆红素水平。
2. 推荐剂量：每日剂量基于患者体重计算，分3次均等服用，与食物同服，每次服药间隔约6小时（可波动±2小时）。具体剂量分为三个等级：起始剂量260mg/kg/天（含130mg/kg/天 doxecitine和130mg/kg/天 doxribtimine）；中间剂量520mg/kg/天（含260mg/kg/天 doxecitine和260mg/kg/天 doxribtimine）；维持剂量800mg/kg/天（含400mg/kg/天 doxecitine和400mg/kg/天 doxribtimine）。
3. 剂量调整：在当前剂量水平至少维持2周后，根据患者耐受性逐步调整至下一剂量等级。
4. 用药要求：需使用zx2000给药套装进行配制与给药，将粉剂与水混合后口服，具体配制和给药说明详见完整处方信息。

【Kygevvi作用机制】

胸苷激酶2缺乏症（TK2d）由胸苷激酶2（TK2）基因突变引起，该突变会导致TK2酶功能异常，而TK2酶负责线粒体DNA的生成与维持，酶功能异常会造成线粒体无法正常工作，肌肉无法产生足够能量，进而引发进行性肌病、运动功能丧失等症状。

Kygevvi在人体中的具体作用机制尚未完全确认，但动物模型研究表明，其活性成分doxecitine和doxribtimine（均为嘧啶核苷）可在肌肉细胞中被修饰并整合到线粒体DNA中，改善线粒体DNA的生成与维持，从而补偿TK2酶活性的降低，有助于减缓疾病进展。

【Kygevvi注意事项】

1. 肝转氨酶升高：治疗前需检测基线肝转氨酶和总胆红素水平，治疗期间每年及根据临床需要监测上述指标。若观察到与肝损伤相关的症状或体征，需中断治疗；若症状或体征持续或加重，需考虑永久停用Kygevvi。
2. 胃肠道不良反应：根据腹泻和/或呕吐的严重程度，降低剂量或中断治疗，直至症状改善或恢复至基线水平。若出现持续性严重腹泻和/或呕吐，需考虑永久停用。同时需监测患者是否出现脱水，必要时及时补充电解质。
3. 肾功能不全：轻度肾功能不全患者的药代动力学尚未评估；中重度肾功能不全患者中，doxecitine和doxribtimine的药代动力学受到显著影响，且无法分别调整两种成分的剂量，因此无法确定合适的剂量调整方案。
4. 用药监督：需在有线粒体疾病管理经验的专科医疗专业人员的指导和监督下使用Kygevvi。
5. 授权说明：该药品在特殊情况下获得上市授权推荐，每年需对相关义务进行审查，后续需进一步开展研究以验证其安全性和有效性。

【Kygevvi不良反应】

最常见的不良反应（发生率≥5%）为胃肠道疾病，包括腹泻、呕吐和腹痛，其中腹泻是最常报告的不良反应。

临床研究中观察到，部分患者可能出现与肝损伤相关的指标异常，若出现此类情况需及时进行剂量调整或停药干预。

【Kygevvi储存条件】

暂未检索到明确的储存条件相关公开资讯，具体储存要求需以药品上市后发布的完整产品特性摘要（SmPC）及药品包装说明书为准，建议在阴凉干燥处保存，避免阳光直射和高温环境，远离儿童接触。

【Kygevvi其他说明】

1. 监管相关：Kygevvi已获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极意见，推荐在欧盟范围内授予上市授权，同时已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药品还被纳入EMA的优先药品（PRIME）计划，获得早期且强化的科学和监管支持。
2. 临床疗效：临床研究数据显示，84%的患者在接受Kygevvi治疗后重新获得了一项或多项运动里程碑，对于症状发作年龄≤12岁的患者，治疗可使死亡风险降低90%以上，许多患者能够减少或停止呼吸机支持。
3. 孤儿药认定：该药品在研发过程中被认定为孤儿药，专门用于治疗罕见疾病，以满足患者未被满足的医疗需求。

【温馨提示】

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