Ryplazim(plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原)说明书

 【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)适应症】

Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)是一种含有人纤溶酶原的药物，用于增加1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者血液中的纤溶酶原水平。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)规格】

本品为小瓶装，每瓶含有68.8毫克纤溶酶原（人源）。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)作用机制】

纤溶酶原缺乏症患者血浆纤溶酶原水平较低。纤溶酶原是一种存在于血液中的蛋白质，由肝脏产生。被激活的纤溶酶原称为纤溶酶，是负责分解血栓的主要酶。纤溶酶还参与伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、新血管形成以及胚胎的形成和发育。纤溶酶原缺乏会导致纤维蛋白积聚，从而引发损伤性病变，损害正常的组织和器官功能。

Ryplazim中的活性成分纤溶酶原从人血浆中纯化获得。Ryplazim可暂时提高患者血液中的纤溶酶原水平，从而暂时纠正纤溶酶原缺乏，并减少或消退病变。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)批准情况】

Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)已获准用于治疗1型纤溶酶原缺乏症患者，具体批准机构如下：

美国食品药品监督管理局于2021年6月4日批准。
Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)获得了孤儿药认定，该认定旨在鼓励和协助罕见病的药物研发。该申请还获得了快速通道资格、优先审评资格和罕见儿科疾病优先审评券。

请注意，该药物可能已在其他地区获得批准，此处未一一列出。如果您对该药物在特定国家的批准情况有疑问，请随时联系我们的支持团队。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)用法用量】

标准剂量为：

每2至4天按6.6毫克/公斤体重的剂量通过静脉注射给药一次。
Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)可在医疗机构使用，也可由护士、护理人员或患者本人在家中注射。如果主治医生认为患者能够自行注射或在家中得到他人协助注射，将提供关于配制和输注的详细指导和培训。

有关Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)剂量计算、输注液配制和给药的完整信息，请参阅参考资料部分列出的官方处方信息。

注意：请咨询您的主治医生以获得个体化给药剂量。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)已知的不良反应或副作用】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见副作用（≥10%的患者）包括：

腹痛
腹胀
恶心
疲劳
肢体疼痛
出血
便秘
口干
头痛
头晕
关节痛
背痛
严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：

出血：病变部位出血或活动性出血加重
组织腐肉脱落
传染性病原体传播
超敏反应
中和抗体
实验室检查异常
在特定人群中的使用
尚不清楚Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)对孕妇的影响。

有关副作用和不良反应的完整列表，请参阅官方处方信息。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)临床研究资料】

美国食品药品监督管理局批准Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)用于治疗1型纤溶酶原缺乏症是基于RYPLAZIM试验2的数据。

RYPLAZIM试验2是一项单臂、开放标签临床试验，纳入了15名成人和儿科1型纤溶酶原缺乏症患者。所有患者每2至4天接受一次Ryplazim治疗，持续48周。

结果
主要疗效终点是总体成功率，其定义为：在基线时存在可见或其他可测量非可见病变的患者中，有50%的患者在病变数量/大小或功能影响方面较基线改善至少50%。

所有在基线时存在任何病变的患者，其病变数量或大小均显示出至少50%的改善。

有关Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)用于获批适应症的安全性和有效性的完整信息，请参阅下文及资源部分的产品特性概要。

【Ryplazim(plasminogen,human-tvmh)常见问题解答】

Ryplazim能否用于患有1型纤溶酶原缺乏症的儿童和婴幼儿？
可以，Ryplazim适用于成人和儿科1型纤溶酶原缺乏症患者。给药剂量基于体重，建议对年幼儿童进行密切监测，以确保疗效和安全性。

在接受Ryplazim治疗期间，应避免使用哪些药物或补充剂？
患者应告知其医疗保健提供者所有正在服用的药物和补充剂。建议慎用影响血液凝固的药物，如抗凝剂或抗血小板药物，因为这些药物与Ryplazim合用可能会增加出血风险。

在配制前后应如何储存Ryplazim？
未开封的小瓶应储存在2°C至8°C的冰箱中，并避光保存。配制后，溶液应立即使用；如有必要，可在室温下储存有限时间，具体参见处方信息。

如果我错过了一次预定的Ryplazim剂量，该怎么办？
如果您错过了一次剂量，请尽快联系您的医疗保健提供者，以确定下一次剂量的给药时间。不要加倍剂量以弥补漏输的剂量。

Ryplazim会引起过敏反应吗？需要注意哪些迹象？
是的，可能发生过敏或超敏反应。症状可能包括皮疹、瘙痒、肿胀、呼吸困难或胸部紧迫感。如果在输注期间或输注后出现任何这些症状，请立即寻求医疗救助。

在Ryplazim治疗期间有哪些监测要求？
是的，建议定期监测纤溶酶原水平并进行病变消退的临床评估。此外，可能需要进行定期实验室检查以评估副作用或中和抗体的产生。

在怀孕或哺乳期间可以使用Ryplazim吗？
尚未确定Ryplazim在孕妇或哺乳期妇女中的安全性。如果您已怀孕、计划怀孕或正在哺乳，请与您的医疗保健提供者讨论潜在的风险和益处。

由于Ryplazim来源于人血浆，是否存在传播感染的风险？
尽管Ryplazim经过了严格的筛查和病毒灭活工艺以降低风险，但理论上仍存在传播传染性病原体的风险。在开始治疗前，应告知患者这一潜在风险。

我需要持续接受Ryplazim治疗多长时间？
Ryplazim通常作为长期、持续的治疗方案，以维持适当的纤溶酶原水平并预防病变复发。治疗持续时间将由您的医疗保健提供者根据您的临床反应和需求决定。

【温馨提示】

如需要更多Ryplazim(plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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