VOXZOGO(vosoritide,伏索利肽)说明书

 【Voxzogo(vosoritide)生产企业】

BioMarin Europe Ltd

【Voxzogo(vosoritide)适应症】

Voxzogo(vosoritide)是一种FGFR3抑制剂，适用于治疗2岁及以上骨骺（骨骼的生长板）尚未闭合的患者的软骨发育不全。

注意：Voxzogo仅适用于软骨发育不全，不应用于其他原因引起的矮小身材或骨骼发育不良。其在其他疾病中的安全性和有效性尚未确定。

【Voxzogo(vosoritide)规格】

本品为粉末形式，含有0.4毫克、0.56毫克或1.2毫克的vosoritide粉末。

【Voxzogo(vosoritide)作用机制】

软骨发育不全是一种生长状况，其中软骨向骨骼的正常转化不会发生，从而导致骨骼生长受损。这种情况的原因是成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）（一种骨骼生长的负调节因子）发生改变。在软骨发育不全患者中，FGFR3被永久“开启”，阻止骨骼正常生长，导致骨骼比正常短。
Voxzogo中的活性成分vosoritide可以与称为B型利钠肽受体（NPR-B）的受体结合，从而抑制FGFR3。因此，骨骼可以正常生长，改善疾病症状。

【Voxzogo(vosoritide)批准情况】

Voxzogo(vosoritide)已被以下机构批准用于治疗儿童软骨发育不全：
欧洲药品管理局（EMA）于2021年8月27日批准。
美国食品和药物管理局（FDA）于2021年11月19日批准。

【Voxzogo(vosoritide)用法用量】

标准剂量为：每公斤体重15微克（μg）。
Voxzogo(vosoritide)通过皮下注射每日给药一次，最好在每天大致相同的时间。
治疗应仅在通过基因检测确认软骨发育不全后开始，并应在患者不太可能进一步生长时停止。
如果漏服一剂Voxzogo(vosoritide)，可在12小时内补服。如果距离原定给药时间已超过12小时，则不应补服漏服的剂量。
关于Voxzogo(vosoritide)剂量和给药的完整信息，请参阅官方处方信息。
注意：请咨询您的治疗医生以获取个体化给药方案。

【Voxzogo(vosoritide)不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见副作用（≥10%的患者）包括：
注射部位反应（如肿胀、发红、瘙痒或疼痛）
呕吐
血压降低

【Voxzogo(vosoritide)特定人群使用】

不建议在怀孕和哺乳期间使用Voxzogo(vosoritide)。如果您或您的孩子正在接受这种药物治疗并且怀孕或正在哺乳，认为可能怀孕或计划生孩子，请在使用这种药物前咨询您的医生。
有关副作用和不良反应的完整列表，请参阅官方处方信息。

【Voxzogo(vosoritide)临床试验】

欧洲药品管理局（EMA）批准Voxzogo(vosoritide)用于治疗儿童软骨发育不全基于ACH研究111-301（NCT03197766）的数据。
该研究是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照的52周研究，涉及121名5至14岁的软骨发育不全儿童。参与者通过皮下注射每日一次接受Voxzogo 15 μg/kg或安慰剂。
结果
主要研究终点是评估Voxzogo在治疗52周后提高生长速度的效率。这是通过平均年化生长速度来衡量的。
与安慰剂相比，Vosoritide显著增加了软骨发育不全儿童的生长：经过一年的治疗，儿童身高增长了约1.57厘米。
这种生长的增加在脊柱和下肢成比例地发生。此外，结果表明生长的改善得以维持。
一项包括2至5岁受试者的单独正在进行的研究也表明了生长的一致改善。
有关Voxzogo(vosoritide)用于获批适应症的安全性和有效性的全面信息，请参阅下面的产品特性概要及参考资料部分。

【Voxzogo(vosoritide)成人使用】

Voxzogo未被批准用于成人。其安全性和有效性仅在骨骺尚未闭合的儿童中得到确认。对于骨骺已闭合的成人，预计该药物不会提供益处。

【Voxzogo(vosoritide)复溶后储存】

复溶后，Voxzogo应立即使用。如未立即使用，可在冰箱（2°C至8°C）中保存最多3小时。任何未使用的溶液应在此时间后丢弃。

【Voxzogo(vosoritide)药物相互作用】

目前，尚未知Voxzogo有显著的药物相互作用。然而，应始终告知您的医疗保健提供者正在服用的所有药物、补充剂或草药产品，因为可能会发现新的相互作用。

【Voxzogo(vosoritide)对青春期影响】

没有证据表明Voxzogo直接影响青春期的开始或进程。然而，生长模式可能会改变，因此由您的医疗保健提供者定期监测发育和生长非常重要。

【Voxzogo(vosoritide)肝肾功能不全患者剂量调整】

关于Voxzogo在严重肾或肝功能不全患者中使用的数据有限。如果您有显著的器官功能障碍，您的医生可能会调整剂量或更密切地监测您。

【Voxzogo(vosoritide)血压处理】

监测您的孩子是否出现头晕、昏厥或异常疲倦等症状。如果发生这些情况，请立即寻求医疗建议。应定期检查血压，尤其是在治疗开始时。

【Voxzogo(vosoritide)家庭自我给药】

可以，在医疗保健专业人士的适当培训后，护理人员可以在家进行Voxzogo注射。请始终遵循提供的说明，如对给药有疑问请咨询您的医疗保健提供者。

【Voxzogo(vosoritide)治疗监测】

是的，治疗期间建议定期监测生长速度、血压和注射部位反应。您的医疗保健提供者也可能根据需要执行常规实验室检查。

【Voxzogo(vosoritide)存储】

将 Voxzogo 小瓶和预装稀释剂注射器存放在 36°F 至 46°F（2°C 至 8°C）之间的冰箱中，请勿冻结本品、避免阳光直射。

【温馨提示】

如需要更多VOXZOGO(vosoritide,伏索利肽)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。