Vyondys 53(golodirsen)说明书

【Vyondys 53(golodirsen)生产企业】

Sarepta Therapeutics

【Vyondys 53(golodirsen)适应症】

Vyondys 53(golodirsen)是一种反义寡核苷酸，适用于治疗经确认具有适合外显子53跳跃的DMD基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

【Vyondys 53(golodirsen)规格】

本品为小瓶装，规格为100 mg/2mL golodirsen。

【Vyondys 53(golodirsen)作用机制】

杜氏肌营养不良症（DMD）是最常见的致命性进行性肌肉消耗疾病之一，主要发生在年轻男性中。在DMD患者中，肌营养不良蛋白功能异常。该蛋白对肌肉健康至关重要，其功能障碍导致肌肉无力和肌肉丧失。
功能性肌营养不良蛋白的缺乏是由于肌营养不良蛋白基因突变引起。大多数基因由交替排列的“外显子”（包含产生蛋白质的遗传密码）和“内含子”（不包含密码）组成。为了根据此遗传密码生产蛋白质，细胞会生成一个基因的临时拷贝，称为信使RNA（mRNA）。随后，该mRNA将被“剪接”，即内含子区域从mRNA中被切除，外显子被连接在一起，最终形成完整的蛋白质密码。
在某些DMD病例中，DMD基因的特定部分缺失，导致外显子无法正常连接。这会破坏遗传密码，并导致产生无功能的肌营养不良蛋白。
Vyondys 53(golodirsen)是一种反义寡核苷酸。它含有一段人工合成的mRNA片段，通过重新连接外显子来修复上述破坏。Golodirsen专门针对DMD基因的第53号外显子设计，因此仅对突变适合外显子53跳跃的患者有效。

【Vyondys 53(golodirsen)监管批准情况】

Vyondys 53(golodirsen)已获准用于治疗经确认具有适合外显子53跳跃的DMD基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，批准机构包括：
美国食品药品监督管理局（FDA），于2019年12月12日批准。
FDA在加速批准途径下批准了Vyondys 53 (golodirsen)。
请注意，该药物可能也在本列表未提及的其他地区获得批准。

【Vyondys 53(golodirsen)用法用量】

标准剂量为：每周一次，按30 mg/kg的剂量静脉输注给药，输注时间持续35-60分钟。
具体的剂量和给药信息请参阅官方处方信息。
注意：个体化给药方案需由治疗医生确定。

【Vyondys 53(golodirsen)已知的不良反应或副作用】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见不良反应（发生率≥20%的患者）包括：
头痛
食欲减退（发热）
跌倒
腹痛
鼻咽炎
咳嗽
呕吐
恶心
严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
肾毒性，包括可能致命的肾小球肾炎（肾脏炎症）

【Vyondys 53(golodirsen)特殊人群使用】

目前尚不清楚Vyondys 53(golodirsen)是否会影响胎儿。
全面的副作用和不良反应列表请参考官方处方信息。

【Vyondys 53(golodirsen)临床研究数据】

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vyondys 53(golodirsen)用于治疗经确认具有适合外显子53跳跃的DMD基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，是基于一项多剂量、两部分组成的1/2期研究（NCT02310906）的数据。
该研究共纳入39名具有适合外显子53跳跃缺失的DMD患者。研究第一部分是一项为期7周的随机剂量探索研究，患者接受每周一次的静脉注射安慰剂或Vyondys 53。第二部分是一项为期168周的开放标签研究，旨在评估Vyondys 53(golodirsen)的疗效和安全性，患者每周一次静脉注射30 mg/kg的Vyondys 53。
研究结果
第一部分的主要疗效结局指标是不良事件和严重不良事件的发生率。第二部分的主要疗效结局指标是第144周时6分钟步行试验（6MWT）总步行距离相对于基线的变化，以及第48周时肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化。
总体而言，研究表明Vyondys 53治疗增加了患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的产量。Vyondys 53在安全性和有效性方面符合全部法定标准。
在研究的第一部分，每位患者都报告了至少1起不良事件，但无一为严重不良事件。
研究的第二部分显示，Vyondys 53将平均肌营养不良蛋白水平从基线时正常值的0.10%提升至第48周时正常值的1.02%，平均变化为正常值的0.92%（SD 1.01）。相对于基线的中位变化为0.88%。
关于Vyondys 53(golodirsen)获批适应症的安全性和有效性完整信息，请参阅产品特性概要。

【Vyondys 53(golodirsen)治疗资格】

Vyondys 53 仅适用于经确认具有适合外显子53跳跃的遗传突变的杜氏肌营养不良症患者。开始治疗前需进行基因检测以确定资格。

【Vyondys 53(golodirsen)给药方式与地点】

Vyondys 53 由医疗保健专业人员进行静脉输注给药，通常在诊所或医院环境中进行。在某些情况下可能可以进行家庭输注，但需要与医疗保健提供者协调安排并严格遵守相关规程。

【Vyondys 53(golodirsen)输注时长】

每次Vyondys 53输注给药时间为35至60分钟。在输注中心的总时间可能更长，包括输注前后的准备和监测时间。

【Vyondys 53(golodirsen)治疗期间的特殊监测要求】

是的，建议在治疗期间通过尿液和血液检测定期监测肾功能，因为Vyondys 53可能影响肾脏健康。医生将建议适当的检测计划。

【Vyondys 53(golodirsen)与其他DMD治疗的联用】

Vyondys 53 通常可与皮质类固醇及其他DMD支持治疗联合使用，但医生将评估潜在的药物相互作用并监测重叠的副作用。

【Vyondys 53(golodirsen)漏服剂量处理】

如果漏服一次剂量，应尽快联系医疗保健提供者重新安排输注。请勿自行给药或使用双倍剂量。

【Vyondys 53(golodirsen)饮食或活动限制】

使用Vyondys 53 无特定的饮食限制。然而，患者应根据其整体健康状况和DMD进展情况，遵循医生关于体力活动的建议。

【Vyondys 53(golodirsen)需要立即就医的症状】

如果出现肾脏问题的迹象，如肿胀、尿量减少或尿色加深，或者出现严重过敏反应、胸痛或呼吸困难等症状，应立即就医。

【Vyondys 53(golodirsen)治疗持续时间】

Vyondys 53 旨在作为长期治疗，治疗持续时间取决于个体反应和耐受性。医生将定期评估进展情况，并决定是否适合继续治疗。

【温馨提示】

如需要更多Vyondys 53(golodirsen)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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