Zanvastro(zilganersen)药品说明书
【Zanvastro(zilganersen)生产企业】
Ionis Pharmaceuticals,Inc.（美国；2026年9月3日获FDA批准，初始美国批准）。
【Zanvastro(zilganersen)适应症】
用于儿童及成人亚历山大病（Alexander disease,AxD）的治疗。亚历山大病是由GFAP基因变异引起的极罕见、进行性、常累及中枢神经系统的退行性病变，既往仅能对症支持治疗。
【Zanvastro(zilganersen)规格】
注射剂（鞘内注射用）：56mg/2.8mL（20mg/mL），单剂量小瓶。配套人工脑脊液（aCSF）稀释液：21mL，单剂量小瓶。
【Zanvastro(zilganersen)用法用量】
- 给药途径：鞘内注射（经腰椎穿刺，由有经验的医护人员操作）。
- 推荐剂量：50mg，每3个月（每12周）一次。
- 配制：必须用配套aCSF稀释液稀释，按患者年龄确定最终注射体积。
- 注射方式：稀释后鞘内推注（bolus），1–3分钟内完成。
- 漏用处理：尽快补注，之后按最近一次给药日期恢复每3个月一次节奏。
【Zanvastro(zilganersen)作用机制】
Zanvastro(zilganersen)为靶向胶质纤维酸性蛋白（GFAP）mRNA的反义寡核苷酸（ASO）。通过与GFAP mRNA互补结合，抑制其翻译，从而减少突变/异常GFAP蛋白在星形胶质细胞中的毒性蓄积，从转录后水平干预亚历山大病核心病理进程。鞘内注射可绕过血脑屏障直接入脑脊液。
【Zanvastro(zilganersen)注意事项】
- 无菌性脑膜炎：标签黑框级警示/注意事项。用药后需监测严重头痛、发热、颈僵、呕吐、畏光、意识改变等，疑诊即评估并处理。
- 鞘内操作相关：每次给药伴腰椎穿刺，警惕腰椎穿刺后综合征。
- 特殊人群：妊娠无人体数据，潜在获益大于风险时使用；哺乳未知是否入乳；2岁以下疗效部分基于PK/安全外推，非独立优效验证；老年数据有限。
- 非治愈性疗法：旨在稳定或减缓进展，不逆转既有神经损伤。
【Zanvastro(zilganersen)不良反应】
最常见（发生率＞25%且高于对照）：呕吐、背痛、咳嗽、头痛、腰椎穿刺后综合征。严重但已标识风险：无菌性脑膜炎（非感染性）。其他临床试验中观察：轻中度操作相关反应为主，严重治疗期不良事件少于对照组，无治疗相关死亡报道。
【Zanvastro(zilganersen)禁忌】
无。
【Zanvastro(zilganersen)储存条件】
按FDA说明书章节16.2：原装单剂量小瓶，冷藏（2–8°C）保存；稀释前勿冷冻、勿振荡；稀释后按局部无菌配制规则限时使用（具体时长见完整说明书）；避光。附稀释液同条件储存。
【Zanvastro(zilganersen)临床依据概要】
基于NCT04849741（全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照I–III期，54例1.5–53岁）。≥5岁组第61周10米步行试验步态速度LS均值差33.3%（p=0.041）；2–4岁组粗大运动（GMFM-88）治疗组改善、对照恶化。FDA 2026-09-03批准，获孤儿药、快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病、优先审评资格。
【温馨提示】
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