Zokinvy(lonafarnib)说明书

 【Zokinvy (lonafarnib) 适应症】

Zokinvy (lonafarnib) 是一种用于降低因哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）或某些类型的早衰样核纤层蛋白病导致的死亡风险的药物，适用于一岁及以上的患者。
本品是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这些疾病的药物。

【Zokinvy (lonafarnib) 生产企业】

Eiger Biopharmaceuticals

【Zokinvy (lonafarnib) 药理作用】

患有HGPS和早衰样核纤层蛋白病的患者细胞内会积聚有缺陷的早衰蛋白或类早衰蛋白。早衰蛋白是核纤层蛋白A（Lamin A）的一种缺陷形式，该蛋白对于保护细胞和延长细胞寿命至关重要。
Lonafarnib是一种法尼基转移酶抑制剂，有助于防止有缺陷的早衰蛋白或类早衰蛋白的积聚。法尼基转移酶是一种在蛋白质预酰化（prenylation）修饰过程中起作用的酶。
Lonafarnib抑制早衰蛋白的预酰化，从而阻止有缺陷的早衰蛋白的产生和积聚。

【Zokinvy (lonafarnib) 规格】

本品为胶囊剂，每粒含50 mg或75 mg的lonafarnib。

【Zokinvy (lonafarnib) 批准情况】

Zokinvy (lonafarnib) 已于2020年11月20日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病患者。
本品是首个获得FDA批准用于这些疾病的药物。
Zokinvy (lonafarnib) 已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，该认定旨在鼓励针对罕见病的药物开发。Zokinvy (lonafarnib) 还获得了优先审评和突破性疗法认定。此外，该药物获得了罕见儿科疾病优先审评券，旨在促进预防和治疗儿童罕见病的新药开发。
请注意，此药物可能已在未列出的其他地区获得批准。

【Zokinvy (lonafarnib) 用法用量】

标准剂量基于身体表面积（身高和体重）。治疗医生将确定需服用的剂量。
Zokinvy (lonafarnib) 胶囊应每日口服两次，随早餐和晚餐服用。胶囊应整粒吞服，并饮用足量水。
如果患者无法整粒吞服胶囊，请参阅官方处方信息中的详细说明。胶囊内容物可与Ora Blend SF、Ora-Plus、橙汁或苹果酱混合。新配制的混合物应在混合后约10分钟内服用。
服用Zokinvy (lonafarnib) 时不得同时服用任何含有葡萄柚或塞维利亚橙（也称为苦橙或酸橙）的果汁。
因其可与其他药物发生相互作用，Zokinvy (lonafarnib) 不得与强效或中效CYP3A抑制剂或诱导剂、咪达唑仑以及某些降胆固醇药物同时服用。
有关Zokinvy (lonafarnib) 剂量、给药和可能药物相互作用的完整信息，请参阅官方处方信息。
注意：请咨询您的治疗医生以获取个性化给药方案。

【Zokinvy (lonafarnib) 不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见副作用（≥10%的患者）包括：
呕吐
腹泻
感染
恶心
食欲下降
疲倦
上呼吸道感染
胃区（腹部）疼痛
肌肉和关节（肌肉骨骼）疼痛
电解质异常
体重减轻
头痛
骨髓抑制
肝酶血液检测结果升高
血碳酸氢盐降低
咳嗽
高血压（高血压）

严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
严重肾脏问题
眼部问题

【Zokinvy (lonafarnib) 特定人群用药】

Zokinvy (lonafarnib) 可能对男性和女性的生育能力造成问题，从而影响您生育孩子的能力。如果您担心生育能力，请与您的医生讨论。
该药物对孕妇给药时可能造成胎儿伤害，建议避免怀孕和哺乳。

【Zokinvy (lonafarnib) 临床实验】

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zokinvy (lonafarnib) 用于治疗哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGSP）和早衰样核纤层蛋白病患者是基于ProLon1 (NCT00879034) 和ProLon2 (NCT000916747) 研究的数据。
ProLon1和ProLon2是2期单组治疗试验，涉及63名接受lonafarnib 150 mg/m2每日两次治疗的早衰症儿童。作为对照，使用了收集到的63名未经治疗的早衰症患者的数据进行比较。

结果
主要疗效终点是（全因）死亡率。首先评估了未经治疗儿童的死亡率。其次，比较了试验中未经治疗和经lonafarnib治疗的儿童之间的死亡率。
在63名接受lonafarnib治疗的儿童中，有4例死亡（6.3%），而在未经治疗的匹配组中有17例死亡（27%）。
在平均2.2年的随访期内，与未经治疗组相比，接受lonafarnib治疗的儿童死亡几率降低了77%。
最长的给药时间超过10年。
有关Zokinvy (lonafarnib) 用于批准适应症的安全性和有效性的全面信息，请参阅产品特性概要。

【Zokinvy (lonafarnib) 儿童用药】

不可以，Zokinvy未获准用于12个月以下的儿童。其安全性和有效性在此年龄组中尚未确立。在考虑任何治疗前，请务必咨询儿科专家。

【Zokinvy (lonafarnib) 饮食建议】

是的，服用Zokinvy期间应避免食用葡萄柚、葡萄柚汁、塞维利亚橙及含有这些水果的产品。这些会影响药物在体内的代谢过程，并可能增加副作用风险。

【Zokinvy (lonafarnib) 漏服处理】

如果您漏服一剂，应在记起时随餐补服。如果已接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，恢复正常服药 schedule。切勿一次服用两倍剂量。如果您多次漏服，请联系您的医疗保健提供者寻求建议。

【Zokinvy (lonafarnib) 贮藏】

将Zokinvy胶囊储存在室温下，远离潮湿和热源。将药物保存在原始容器中，并放在儿童接触不到的地方。请勿使用过期胶囊。

【Zokinvy (lonafarnib) 药物相互作用】

Zokinvy可与多种药物发生相互作用，包括某些抗生素、抗真菌药、抗癫痫药和降胆固醇药物。在开始服用Zokinvy之前，务必向您的医疗保健提供者提供您正在服用的所有药物和补充剂的完整清单。

【Zokinvy (lonafarnib) 患者监测】

您的医生将安排定期检查，以监测您对Zokinvy的反应并检查副作用。在整个治疗过程中，这可能包括血液检查以评估肝功能、肾功能、血细胞计数和电解质水平。

【Zokinvy (lonafarnib) 吞咽困难处理】

如果吞咽胶囊困难，您的医疗保健提供者可能会指导您如何将胶囊内容物与处方信息中指定的某些食物或液体混合。未经咨询您的提供者，请勿尝试压碎或打开胶囊。

【Zokinvy (lonafarnib) 孕妇及哺乳期妇女用药】

Zokinvy可能对未出生的婴儿造成伤害，不推荐在怀孕期间使用。目前尚不清楚Zokinvy是否会分泌到母乳中。有生育潜力的女性应在服用Zokinvy期间采取有效的避孕措施并避免母乳喂养。

【Zokinvy (lonafarnib) 风险警示】

如果您出现严重肾脏问题的迹象（如肿胀、排尿变化、意识模糊）、视力变化、持续呕吐或腹泻、不明原因的瘀伤或严重腹痛，请寻求医疗救助。如有任何异常症状，请立即向您的医疗保健提供者报告。

【温馨提示】

如需要更多Zokinvy(lonafarnib)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。