A型或B型血友病药物Qfitlia成美国首个获批治疗伴或不伴抑制物的降低抗凝血酶疗法
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者因凝血因子缺乏而导致出血风险增加，严重影响生活质量。尽管现有疗法（如凝血因子替代治疗）已取得一定成效，但频繁注射、抑制物产生等问题仍困扰着患者。2025年3月28日，美国FDA批准了Qfitlia（fitusiran），这是首个通过降低抗凝血酶（AT）水平来预防出血的血友病疗法，适用于伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。
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Qfitlia的独特机制与优势
Qfitlia采用小干扰RNA（siRNA）技术，靶向降低抗凝血酶（AT）水平，从而促进凝血酶生成，恢复血友病患者的止血功能。其创新机制使其适用于所有类型的血友病，包括伴抑制物的患者及血友病B患者，这些群体此前仍存在未满足的医疗需求。
与传统疗法相比，Qfitlia的优势在于：
- 长效保护：每年仅需6次皮下注射，极大减少治疗负担。
- 便捷给药：提供预充式注射笔或小瓶+注射器两种剂型，方便患者使用。
- 广泛适用：无论患者是否产生抑制物，均可受益。
临床数据支持Qfitlia的卓越疗效
Qfitlia的获批基于ATLAS III期临床试验的数据，该研究评估了其在血友病A/B患者中的安全性和有效性。关键结果包括：
- 无抑制物患者：与按需凝血因子治疗相比，Qfitlia预防治疗使年化出血率（ABR）降低71%（估计均值：9.0 vs. 31.4，p<0.0001）。
- 伴抑制物患者：与按需旁路制剂治疗相比，Qfitlia使ABR降低73%（估计均值：5.1 vs. 19.1，p=0.0006）。
- 长期扩展研究显示，近半数患者（47%）每年出血次数不超过1次，部分患者（31%）甚至实现零出血。
这些数据证实，Qfitlia不仅能有效减少出血事件，还能提供稳定的长期保护。
专家观点：Qfitlia如何改变血友病治疗格局
**Phil Gattone（美国国家出血性疾病基金会主席兼CEO）**表示：“现有治疗方案往往让患者在‘有效止血’和‘便捷给药’之间做出妥协，而Qfitlia的创新机制提供了两全其美的解决方案。”
**Brian Foard（赛诺菲特药事业部执行副总裁）**指出：“Qfitlia的获批体现了我们致力于改善罕见血液疾病治疗的承诺。它的长效性和简化给药方式可能重塑血友病管理标准。”
**Guy Young博士（洛杉矶儿童医院止血与血栓中心主任）**补充：“Qfitlia是血友病预防治疗中给药频率最低的疗法，其独特机制可覆盖所有血友病类型，包括医疗需求未被满足的伴抑制物患者和血友病B患者。”
安全性考量与配套诊断支持
尽管Qfitlia展现出显著疗效，但潜在不良反应仍需关注，包括血栓事件、胆囊疾病和肝毒性等。常见不良反应（发生率>10%）包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
为优化治疗监测，FDA同时批准了西门子Healthineers的INNOVANCE®抗凝血酶检测作为Qfitlia的伴随诊断，用于测量AT水平。通过Labcorp的Qfitlia检测计划，患者可免费进行AT水平监测，确保治疗安全性。
患者支持与可及性
Qfitlia的定价与其他血友病预防疗法相当，并推出HemAssist患者支持计划，提供保险协助、经济援助和教育资源，帮助患者顺利获得治疗。
此外，Qfitlia已获得FDA的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定，并在巴西提交监管申请，预计2025年下半年在中国获批。
关于血友病与ATLAS临床开发计划
血友病A/B是由凝血因子VIII或IX缺乏引起的终身性疾病，患者易发生自发性出血，尤其是关节出血，可能导致慢性疼痛和关节损伤。伴抑制物患者（即对凝血因子治疗产生抗体）的治疗尤为棘手。
ATLAS临床开发计划包括多项III期研究，如ATLAS-INH（伴抑制物患者）、ATLAS-A/B（无抑制物患者）和ATLAS-PPX（预防治疗评估）。目前，ATLAS-OLE扩展研究正在评估修订后的AT靶向给药方案（AT-DR），旨在维持AT水平在15%-35%之间，以优化疗效和安全性。
Qfitlia的获批标志着血友病治疗进入新时代，其创新机制、长效保护和便捷给药为患者提供了更优选择。随着进一步研究和全球监管审批的推进，Qfitlia有望惠及更多血友病患者，改善他们的生活质量。未来，科学界将继续探索更高效、更安全的治疗方案，让血友病患者拥有更自由、更健康的生活。
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