2026年10月29日，Rafael Holdings旗下子公司Cyclo Therapeutics宣布已向美国食品药品监督管理局提交Remibetadex(Trappsol® Cyclo™)的新药申请，寻求批准用于治疗成人及自出生起儿科患者的尼曼-匹克病C型神经内脏表现。Remibetadex此前以静脉注射羟丙基-β-环糊精的名称开展研发，美国采用名称委员会已为该化合物分配了“Remibetadex”这一非专利名称。该药物是一种静脉给药的专有配方，设计原理是动员晚期内体和溶酶体中的胆固醇，促进蓄积的胆固醇转运出细胞以便进一步处理和排泄。FDA将在收到申请后60天内决定是否受理该申请，若受理则将确定处方药用户付费法案的目标行动日期，并评估是否授予优先审评资格。
此次申报基于全球、双盲、安慰剂对照的3期TransportNPC研究，以及早期临床研究和对照外部注册库的总体生存分析数据。TransportNPC研究的主要终点未达到统计学显著性，Remibetadex相较于安慰剂显示出疾病进展相对减缓64%的方向性趋势，但p值为0.19。在占研究人群约83%的接受背景治疗患者的预设分析中，Remibetadex显示出71%的疾病进展相对减缓，p值为0.046。总体生存分析显示，与匹配的注册库对照相比，Remibetadex与婴儿型起病NPC患者的死亡风险降低85%相关，p值为0.044。安全性方面，Remibetadex总体耐受性良好，未观察到新的安全信号，但严重不良事件的发生率高于安慰剂组，分别为35.9%和16.7%。
Remibetadex已获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。根据该公司表述，若该药物获得批准，将有资格获得罕见儿科疾病优先审评券。Rafael Holdings首席执行官Howard Jonas在公告中表示，包括3期试验结果和总体生存分析在内的全部数据支持Remibetadex对治疗选择有限患者的潜力。该公司首席运营官Joshua Fine称，Remibetadex的新药申请是超过15年研究和投入的成果，若获批可能有助于解决这一致命罕见病中显著未被满足的需求。目前Remibetadex仍处于研究阶段，尚未获得FDA或任何其他监管机构对任何适应症的批准。尼曼-匹克病C型是一种罕见的致死性进展性遗传病，目前尚无已知治愈手段。
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