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Revolade艾曲波帕(Eltrombopag)可显著提升血小板计数水平,降低出血

Revolade艾曲波帕(Eltrombopag)是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药,而且服用方便,大大提升了患者用药依从性。

研究人员招募了40位rSAA( 难治性重型再障)患者,艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)150mg/日,主要评估指标是24周时的缓解率。

24周时,有20位(50%)患者获得缓解,其中5位(25%)在12周时被认为是无反应者。15/19位继续EPAG治疗的患者因反应强烈而停药,其中5位因复发而再次采用EPAG治疗,复发的5位患者对艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)再治疗均有反应。

REVOLADE/ELTROMBOPAG/艾曲波帕

为分析克隆进展的风险,研究人员将两次的研究结合起来,共有83位rSAA患者的长期随访数据。16位(19%)患者出现异常核型,大部分发生于艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)治疗的前6个月。

在治疗前、主要评估结点、和克隆进化及最后一次随访时对患者进行深度靶向测序/全外显子测序。细胞遗传进化与突变状态无关,艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)对髓系癌基因的突变等位基因片段无明显影响。

总而言之,艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)(150mg/日)治疗12周无反应的rSAA患者,延长治疗至24周,或可获得缓解。艾曲波帕Revolade(Eltrombopag)可能可促进已存在的异常核型的休眠克隆扩增。

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