2026年7月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准REVTORPYK™（gedatolisib）上市，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、且未检测出PIK3CA基因突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者需已在转移性阶段接受过至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。
REVTORPYK(Gedatolisib)是一款对I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2均有抑制作用的激酶抑制剂。这种全面的下游抑制效应旨在更广泛地阻断PI3K/AKT/mTOR信号通路，以应对导致内分泌治疗耐药的补偿性信号传导，其作用机制不依赖于PIK3CA突变状态。此次获批为PIK3CA野生型患者提供了一种新的靶向治疗选择，这一群体约占HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的60%，既往缺乏有效的PI3K通路靶向药物。
该批准主要基于名为VIKTORIA-1的III期随机、开放标签临床试验中PIK3CA野生型队列的数据。试验共入组392例患者，在CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗后出现进展，按1：1：1比例随机分配至gedatolisib+palbociclib+fulvestrant三联组、gedatolisib+fulvestrant双联组或fulvestrant单药组。中位随访时间为10.1个月。
主要终点为独立盲态中心审查评估的无进展生存期。结果显示，三联组中位PFS为9.3个月，而fulvestrant单药组仅为2.0个月，将疾病进展或死亡风险降低了76%（HR=0.24；95% CI：0.17-0.35；p<0.0001）。双联组中位PFS为7.4个月，相较于单药组风险降低67%（HR=0.33；95% CI：0.24-0.48；p<0.0001）。在客观缓解率方面，三联组为32%，双联组为28%，而fulvestrant单药组仅为1%。三联组和双联组的中位缓解持续时间分别为17.5个月和12.0个月。
在安全性方面，最常见治疗相关不良事件包括口腔炎、中性粒细胞减少和恶心。三联组和双联组中≥3级口腔炎发生率分别为19.2%和12.3%。与其他PI3K抑制剂相比，REVTORPYK(Gedatolisib)观察到的高血糖和腹泻发生率似乎较低，三联组和双联组中≥3级高血糖发生率均为2.3%，≥3级腹泻发生率分别为1.5%和0.8%。因治疗相关不良事件导致停药的比例在三联组和双联组中分别为2.3%和3.1%。
REVTORPYK(Gedatolisib)以静脉输注方式给药，推荐剂量为180 mg，在每28天周期的第1、8、15天每周给药一次，每次输注约30分钟。目前，总体生存期数据尚不成熟，仍在继续随访中。
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