2026年8月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研口服靶向药物Safusidenib快速通道资格，用于治疗IDH1突变型胶质瘤。该资格旨在加速针对严重疾病及未满足医疗需求药物的开发和审评，为研发企业提供更多与FDA沟通的机会，并可能在符合条件时支持滚动提交上市申请，但这一资格本身并不代表药物已获批准或确证其疗效。
Safusidenib是一种可穿透血脑屏障的突变型异柠檬酸脱氢酶1选择性抑制剂。IDH1突变在胶质瘤中较为常见，在美国每年约2500例新发IDH突变胶质瘤病例中，超过95%存在IDH1突变。该突变通过促进D-2-羟基戊二酸这一致癌代谢物的生成，改变细胞代谢并参与肿瘤发生。Safusidenib通过选择性抑制突变IDH1发挥作用，其设计特点在于具备血脑屏障穿透能力。
此次快速通道资格的授予主要基于Safusidenib临床开发项目中的积极数据，尤其是针对既往未接受化疗和放疗的IDH1突变型WHO 2级胶质瘤患者进行的多中心、开放标签、单臂II期J201试验（NCT04458272）。该试验在日本入组27例患者，给药方案为Safusidenib 250mg每日两次。根据2026年3月发表于《Neuro-Oncology》的初期分析结果，经确认的客观缓解率为44.4%，中位无进展生存期尚未达到，24个月无进展生存概率为87.9%。
随着随访时间延长，截至中位随访38.8个月时，经确认的客观缓解率提升至51.9%。中位无进展生存期仍未达到，36个月无进展生存率为79.1%。在已取得客观缓解的患者中，仅1例后续出现疾病进展。长期随访中未发现新的安全性信号。已发表的II期安全性数据显示，96.3%的患者出现治疗相关不良事件，多数为1级或2级，治疗相关3级及以上不良事件发生率为18.5%。常见不良事件包括脱发（59.3%）、关节痛（55.6%）、皮肤色素沉着（48.1%）及转氨酶升高。2例患者因治疗相关肝功能异常停药，后均缓解。
目前，Safusidenib的III期SIGMA研究（G203）正在入组患者，旨在评估该药作为高风险IDH1突变星形细胞瘤患者标准治疗后的维持治疗，其关键部分计划纳入约300例患者。另一项II期G209研究计划在美国纳入最多40例既往接受vorasidenib治疗后出现进展的2级或3级IDH1突变胶质瘤患者，探索后续治疗可能性。此外，III期G307研究正在美国以外地区评估Safusidenib用于新诊断的2级IDH1突变胶质瘤患者。
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