美国FDA批准Simponi用于儿童活动性溃疡性结肠炎治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Simponi（golimumab，戈利木单抗）用于治疗体重至少15千克、患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的儿童。此前，该药品已获批用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者，而美国患有该疾病的人群超一百万。​

溃疡性结肠炎是一种复杂的终身疾病，治疗难度较大，尤其对于儿童患者，目前获批的治疗选择相对有限。此次Simponi获批，为这一群体提供了一种具有明确疗效和安全性且可通过皮下注射给药的治疗方案。​

该批准基于PURSUIT项目的数据支持，该项目包含两项多中心、开放标签研究，旨在评估皮下注射Simponi治疗儿童溃疡性结肠炎的疗效、安全性和药代动力学。在3期PURSUIT 2研究中，6周时达到临床缓解这一主要终点的患者占比32%；达到临床应答这一次要终点的患者占比58%，达到内镜下改善的患者占比40%。在6周时达到临床缓解的患者中，57%在54周时仍维持临床缓解状态。该人群的安全性数据与Simponi用于成人溃疡性结肠炎患者的临床试验数据一致。​

Simponi采用预充式注射器给药，12岁及以上患者在接受医疗专业人员的适当培训后，可自行给药。对于体重至少40千克的儿童患者，推荐剂量为：第0周给药200毫克，之后第2周、第6周各给药100毫克，后续每4周给药100毫克；对于体重至少15千克但不足40千克的儿童患者，推荐剂量为：第0周给药100毫克，之后第2周、第6周各给药50毫克，后续每4周给药50毫克。​

此次获批是Simponi（golimumab，戈利木单抗）首次用于儿童患者的批准。此前，该药品已获批四项适应症，包括用于治疗中度至重度类风湿关节炎（RA）成人患者、活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者、活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者，以及中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。​

关于儿童溃疡性结肠炎​

溃疡性结肠炎（UC）是炎症性肠病（IBD）的一种，主要表现为结肠的慢性炎症。在溃疡性结肠炎患者中，免疫系统会异常攻击并损伤结肠黏膜的健康细胞。患者可能出现多种不可预测的症状，包括排便次数增多且粪便稀溏、直肠出血或便血、持续性腹泻、腹痛、食欲不振、体重下降以及疲劳等。美国有超过一百万人患有溃疡性结肠炎，是全球该疾病患病人数较多的国家之一，其中约20%为儿童患者。

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