nusinersen

Spinraza™(nusinersen)是一种反义寡核苷酸，适用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)。 Spinraza由Ionis Pharmaceuticals开发，于2016年12月获得美国食品和药物管理局(FDA)的优先审查批准。 什么是脊髓性肌萎缩症(SMA)？ 脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种影响中枢神经系统、周围神经系统和随意肌运动（骨骼肌）的遗传性疾病。 大多数控制肌肉的神经细胞位于脊髓中，这就是疾病名称中脊髓一词的由来。SMA是肌肉型的，因为它的主要作用是作用于肌肉，而肌肉不会从这些神经细胞接收信号。萎缩是变小的医学术语，这是肌肉在不受神经细胞刺激时通常会发生的情况。 S... 查看详情