risdiplam

基因泰克Evrysdi(risdiplam)的新数据显示，一年后出现症状前婴儿的运动功能有所改善，并确认先前接受治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的安全状况 –来自JEWELFISH的数据，这是在1至60岁不同人群中接受过先前治疗的SMA的第一项试验，数据显示一致的安全性和SMN蛋白水平增加>2倍 –在RAINBOWFISH研究的初步数据中，使用Evrysdi治疗至少一年的SMA症状前婴儿能够坐下、站立和行走 –Evrysdi已证明对成人、儿童和2个月及以上婴儿有效，现已在全球44个国家/地区获得批准 基因泰克宣布了Evrysdi ® (risdiplam)的两项研究的新中期数据；JEW... 查看详情

根据两项正在进行的 2 期临床试验的最新数据，Evrysdi(risdiplam)继续与广泛的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能改善有关。 这些数据已在2021 年虚拟 SMA 研究与临床护理会议上公布。 数据显示，接受 Evrysdi 治疗至少一年的症状前婴儿达到了许多与健康儿童相同的运动技能里程碑，而接受过先前治疗的1至60岁的人的SMN蛋白量增加了一倍以上-这是一组称为SMN复合物的蛋白质之一，对于维护称为运动神经元的特殊神经细胞很重要。数据还显示 Evrysdi 的安全状况没有变化。 PTC Therapeutics 首席执行官 Stuart W. Peltz 博士在一份新闻稿中说... 查看详情